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一年270萬?12周腫瘤全部消失!新抗癌藥已證實(shí)對(duì)17種癌癥起作用

上個(gè)月,一條“5旬女子花21萬打抗癌針竟是可樂”的新聞引起了大家的熱議。杭州的胡女士被某養(yǎng)生會(huì)所的員工欺騙,打了一針價(jià)值21萬號(hào)稱能無條件抵抗多種癌癥的“抗癌針”。后經(jīng)警方調(diào)查,所謂的“抗癌針”,竟然是可樂。

其實(shí),只要仔細(xì)思考一下,不難發(fā)現(xiàn)這本就是個(gè)騙局,畢竟真正無條件能抵抗多種癌癥的“抗癌針”根本就還沒有研制出來。

不過在去年4月份,一款可針對(duì)十余種癌癥(存在NTRK基因融合)的廣譜抗癌藥——拉羅替尼,被獲批在國內(nèi)上市,這也意味著更多的癌癥患者有了新的希望。

01

53歲患者,治療12周腫瘤全部消失

35歲那年,李女士因耳痛入院就診,被確診為罕見的耵聹腺癌,好在病情惡性程度不高,經(jīng)過治療很快就康復(fù)出院了。

在治療結(jié)束后的第8年,李女士的腫瘤發(fā)生了腦部轉(zhuǎn)移,經(jīng)過手術(shù)和放療暫時(shí)脫離了危險(xiǎn)。然而在7年后,腫瘤又再次擴(kuò)散到了延髓,經(jīng)過治療病情又得到了緩解。

2021年時(shí),距離李女士初次患癌已經(jīng)過去了18年時(shí)間。這次,她因?yàn)槌霈F(xiàn)頭痛、聽力缺失而再次就診,經(jīng)檢查發(fā)現(xiàn)癌癥又卷土重來了,可接下來的手術(shù)治療對(duì)于病情的控制并不理想。在醫(yī)生的推薦下,李女士進(jìn)行了基因測序,結(jié)果發(fā)現(xiàn)她體內(nèi)存在ETV6–NTRK3融合,符合拉羅替尼的治療指征。

這是李女士最后的希望,在服用拉羅替尼3周后她的延髓上僅剩下少量腫瘤殘留,且身上的不適癥狀也大幅度減輕了。治療12周后,體內(nèi)的腫瘤完全消失了,達(dá)到完全緩解。在之后19個(gè)月的隨訪中,李女士的病情沒有任何復(fù)發(fā)的跡象。

02

被寄予厚望

“傳奇”抗癌藥——拉羅替尼

北京腫瘤醫(yī)院齊長松教授指出,NTRK基因融合是近些年新發(fā)現(xiàn)的泛腫瘤靶點(diǎn),在常見瘤種中陽性率低,但在一些罕見病理亞型瘤種中陽性率較高。正常情況下,TRK(原肌球蛋白受體激酶)受體會(huì)參與情緒、食欲以及痛覺的調(diào)節(jié),而NTRK基因融合會(huì)導(dǎo)致結(jié)構(gòu)異常的TRK融合蛋白產(chǎn)生,導(dǎo)致下游信號(hào)傳導(dǎo)通路被過度激活,誘發(fā)腫瘤細(xì)胞增殖生長。

而拉羅替尼具有高選擇性,對(duì)TRK具有很好的抑制作用,針對(duì)一些體內(nèi)存在NTRK基因融合癌癥的治療,有顯著效果。它是全球首個(gè)不區(qū)分癌癥種類,只針對(duì)特定基因突變的靶向藥物,對(duì)于17種癌癥類別均可使用(肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌),且兒童和成人均可使用。

好消息是,現(xiàn)面原發(fā)性、復(fù)發(fā)性、轉(zhuǎn)移性(非腦轉(zhuǎn))癌癥患者,多種靶向新藥、腫瘤免疫治療新藥,新療法,正在招募臨床試驗(yàn)患者。

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據(jù)相關(guān)研究顯示,局部肉瘤患者在應(yīng)用拉羅替尼治療之后,繼續(xù)進(jìn)行手術(shù)治療可減少術(shù)后病情復(fù)發(fā)率。同時(shí)患者的年齡、腫瘤類別等因素對(duì)拉羅替尼的效果的影響較小,此外它還有起效快、療效持久等優(yōu)點(diǎn)。

研究表明,拉羅替尼的起效時(shí)間約為1.84個(gè)月,71%的患者用藥1年后仍有效。一項(xiàng)數(shù)據(jù)顯示,在244例用藥患者中64%已存活4年,這在腫瘤治療歷史上都是極其亮眼的成績。

另外,拉羅替尼安全性及耐受性亦比很多傳統(tǒng)化療藥來的高,在70例用拉羅替尼治療者中多數(shù)僅有輕微不良反應(yīng)發(fā)生,基本沒有不良反應(yīng)嚴(yán)重到停藥的情況發(fā)生。拉羅替尼現(xiàn)已被建議作為晚期非小細(xì)胞肺癌攜帶NTRK基因融合患者的一線療法。

盡管拉羅替尼的效果出眾,但它與眾多抗癌藥一樣,有一個(gè)很大的缺點(diǎn),那就是“貴”。此前,國外針對(duì)拉羅替尼的定價(jià)為每個(gè)月32800美元,一年的價(jià)格為393600美元,換算成人民幣約270萬元。目前國內(nèi)的定價(jià)尚未披露,但依照國外的價(jià)格來看,對(duì)于大部分人來說依舊是是難以承受的天價(jià)。

03

什么情況下,可選擇

進(jìn)行NTRK基因融合檢測?

《Nature》子刊《Scientific Reports》上曾發(fā)表過一項(xiàng)研究,研究人員共納入160項(xiàng)研究,對(duì)15種泛癌、429種特定癌癥種類進(jìn)行了系統(tǒng)評(píng)估,結(jié)果發(fā)現(xiàn)泛瘤種中NTRK基因融合患病率<1%,范圍在0.03~0.7%不等,兒童的比例約在0.44~3.33%。

在是否需要接受NTRK基因融合檢測的問題上,去年9月發(fā)布的《中國實(shí)體瘤NTRK基因融合臨床診療專家共識(shí)》建議,所有晚期成人實(shí)體瘤、兒童實(shí)體瘤患者都建議進(jìn)行NTRK融合基因檢測。特別是一些NTRK基因融合率高的局部晚期治療患者,應(yīng)在行輔助治療前進(jìn)行檢測。目前臨床上常用的方法有免疫組化、熒光原位雜交、基于DNA和RNA的二代測序等。

延伸:14款抗腫瘤藥物已于3月份首次納入醫(yī)保

今年1月,國家醫(yī)保局印發(fā)的《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2022年)》中新收載了14款抗腫瘤藥物,并于3月1日正式實(shí)施。

其中包括有針對(duì)肺癌的洛拉替尼、布格替尼、賽沃替尼;針對(duì)乳腺癌的哌柏西利膠囊、優(yōu)替德隆注射液、注射用恩美曲妥珠單抗、羥乙磺酸達(dá)爾西利片;針對(duì)胃腸間質(zhì)瘤的瑞派替尼;針對(duì)白血病的奧雷巴替尼片、維奈克拉片;針對(duì)淋巴瘤的注射用維布妥昔單抗;針對(duì)骨髓瘤的注射用卡非佐米;針對(duì)前列腺癌的瑞維魯胺片、注射用醋酸地加瑞克。

現(xiàn)階段,臨床上有越來越多的藥物問世,為眾多癌癥患者帶去了新的希望。但對(duì)于普通人而言,日常還是要盡可能預(yù)防癌癥發(fā)生,保持好的生活習(xí)慣、定期體檢等。

好消息是,現(xiàn)面原發(fā)性、復(fù)發(fā)性、轉(zhuǎn)移性(非腦轉(zhuǎn))癌癥患者,多種靶向新藥、腫瘤免疫治療新藥,新療法,正在招募臨床試驗(yàn)患者。

參考資料:

[1] 唐凌,宋媛媛,楊志敏.罕見腫瘤新藥研發(fā)的思考[J].中國肺癌雜志,2022,25(07):443-447.

[2]《治療12周腫瘤全部消失!“傳奇”抗癌藥拉羅替尼成功救下罕見腫瘤患者》.全球腫瘤醫(yī)訊 2023-05-11

[3]O’Haire, S., Franchini, F., Kang, YJ. et al. Systematic review of NTRK 1/2/3 fusion prevalence pan-cancer and across solid tumours. Sci Rep 13, 4116 (2023).

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