In March 2015, Cellectis rang the bell at Nasdaq with an US$228m IPO, ? Nasdaq
該公司表示，首批在急性骨髓性白血?。ˋML）患者接受UCART123治療，在紐約康奈爾醫(yī)學院進行。 UCART123是一種TALEN-基因組編輯的嵌合T細胞受體，靶向母細胞和樹突狀細胞表面的CD123 /IL3Rα抗原，科學家們將其應用在在同種異體供體T細胞上。 Gail J. Roboz的團隊將調查安全性，并將首先收集UCART123在AML患者中的療效。第一階段試驗是2015年Cellectis和威爾-康奈爾醫(yī)學組織之間的戰(zhàn)略研究聯盟的一部分。
雖然諾華公司和Kite醫(yī)藥正在領先AML中的CAR-T細胞治療發(fā)展，但Cellectis希望超越競爭對手。它具有與同種異體CAR工程化T細胞一起使用的唯一方法，可以與自體患者T細胞形成中心預先制備的T細胞。在需要治療的患者的至少14天住院期間，這些需要被隔離，設計和擴張，使手術昂貴，冗長和費力。另一方面，Cellectis的治療方法不是針對CD19 T細胞抗原，而是CD123 //IL3Rα給予該公司另一個獨特的賣點。
Cellectis已經使用TALEN技術阻斷TCRa（TRAC）基因的表達，盡管阻斷了天然TCR的表達。 Cellectis的首席執(zhí)行官AndrèChoulika表示，與CRISPR / Cas9基因組編輯相比，TALEN技術的脫靶效果更少?！安杉?，供體T細胞被設計用于表達抗CD123 CAR（CD123 scFv-41BB-CD3z）和賦予利妥昔單抗易感性的RQR8消耗配體。理論上，UCART123治療的特異性可能在患有漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）的患者中比在AML患者中更高，因為CD123表達在漿細胞樣樹突狀細胞的前體中比在AML過程中發(fā)生的爆發(fā)高10倍。
Cellectis還宣布了兩項新的董事會成員。諾華制藥部門負責人Rainer Boehm將領導Cellectis的首席候選人的商業(yè)化。諾華腫瘤醫(yī)院總裁和Incyte公司CEOHervéHoppenot將領導臨床研發(fā)。
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