干細(xì)胞是一種能夠長期存活，具有不斷自我繁殖能力和多向化潛能，幾乎存在于所有組織中的原始細(xì)胞。近年來隨著科學(xué)家們研究的深入，干細(xì)胞在血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病、自身免疫系統(tǒng)疾病以及內(nèi)分泌疾病等各種疾病的治療上讓人們看到了希望。
干細(xì)胞技術(shù)是當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究最前沿也是最熱門的方向之一，近年來發(fā)展迅猛，也取得了令人興奮的成果。如果說作為細(xì)胞治療的免疫治療，讓人們看到了攻克癌癥和腫瘤的可能，那么作為細(xì)胞治療的另一個方向，干細(xì)胞療法則在血液系統(tǒng)疾病及神經(jīng)系統(tǒng)疾病等多種疾病的治療上發(fā)揮了巨大的作用。
去年，刊登在Stem Cell Reports雜志上的一項(xiàng)報(bào)告中，來自韓國的研究人員就在退行性眼病患者中開展了一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，科學(xué)家們首次對亞裔人胚胎干細(xì)胞治療的安全性進(jìn)行了檢測。這項(xiàng)研究用胚胎干細(xì)胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞對四名黃斑變性患者進(jìn)行治療后，對他們進(jìn)行了為期一年的跟蹤隨訪，并沒有觀察到治療相關(guān)的嚴(yán)重副作用（腫瘤生長或其他意想不到的效果）。而且近來，來自澳大利亞科學(xué)家又發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞療法或有可能幫助治療癡呆癥。
本文中小編就盤點(diǎn)了近年來干細(xì)胞療法的進(jìn)展情況。
【1】Stem Cells Transl Med：干細(xì)胞療法由貓到人
當(dāng)小貓Bob來到加州大學(xué)戴維斯分校獸醫(yī)醫(yī)院的時候，它已經(jīng)用光了它的九條命；由于口腔炎癥的折磨，Bob已經(jīng)被拔掉了所有的牙齒試圖要與這種名為貓類慢性齦口炎（FCGS）的疾病作斗爭，最后小Bob進(jìn)入到了一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中接受了新型的干細(xì)胞療法進(jìn)行治療。Bob和其它小貓咪一樣很幸運(yùn)地進(jìn)入到了這項(xiàng)臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)很成功，Bob獲得了新生。
研究者將這項(xiàng)研究的結(jié)果發(fā)表在了Stem Cells Translational Medicine雜志上；文章中研究人員首次利用干細(xì)胞療法成功且有效地治療了貓類的慢性齦口炎疾病；當(dāng)研究者Arzi目睹了很多因治療慢性齦口炎而失去所有牙齒的貓咪后，他就開啟了專門治療貓類這種疾病的臨床試驗(yàn)；貓類慢性齦口炎是一種難以治療的疾病，研究者經(jīng)常會看到有些貓咪對傳統(tǒng)的療法并沒有任何反應(yīng)，于是他們決定利用干細(xì)胞療法來試試；首先他們利用貓機(jī)體自身的脂肪衍生的干細(xì)胞，對干細(xì)胞進(jìn)行處理并且進(jìn)行特性分析，隨后再將這些處理后的干細(xì)胞對貓進(jìn)行靜脈注射來降低貓機(jī)體的炎性表現(xiàn)，并且促進(jìn)組織再生；研究人員同時還鑒別出了一種有用的生物標(biāo)志物，其可以幫助確定是否貓會對干細(xì)胞療法產(chǎn)生反應(yīng)。
【2】JCB：肌肉芯片有助解釋心臟病干細(xì)胞療法局限性
在一項(xiàng)新的研究中，來自美國哈佛大學(xué)的Yvonne Aratyn-Schaus、Francesco Pasqualini及其同事們發(fā)現(xiàn)源自干細(xì)胞的心肌細(xì)胞或許不能有效地替換受損的心臟組織，這是因?yàn)樗鼈儾荒茏銐驈?qiáng)勁地收縮。這一發(fā)現(xiàn)可能有助解釋在臨床試驗(yàn)中，基于干細(xì)胞的療法迄今為止對心臟病病人表現(xiàn)出有限的益處。相關(guān)研究結(jié)果于2016年2月8日發(fā)表在Journal of Cell Biology期刊上，論文標(biāo)題為“Coupling Primary and Stem Cell-Derived Cardiomyocytes in an In Vitro Model of Cardiac Cell Therapy”。
多年來，利用干細(xì)胞替換心臟病發(fā)作后受損心臟組織的可能性已吸引著不少研究人員。盡管移植到病人體內(nèi)的干細(xì)胞能夠分化為心肌細(xì)胞并整合進(jìn)心臟組織中的未受損區(qū)域，但是多項(xiàng)臨床前研究和臨床試驗(yàn)都發(fā)現(xiàn)心臟的收縮功能并未取得顯著改善。
【3】Sci Rep：編輯干細(xì)胞療法或可治療失明
近日，刊登于國際雜志Scientific Reports上的一項(xiàng)研究論文中，來自哥倫比亞大學(xué)等處的研究人員利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)成功修正了患者機(jī)體干細(xì)胞中引發(fā)失明的基因突變，相關(guān)研究結(jié)果或?yàn)楹笃陂_發(fā)個體化治療眼部疾病的新型療法提供了新的線索。
研究者Alexander Bassuk說道，我們的目的是修復(fù)X-連鎖視網(wǎng)膜色素變性(X-linked retinitis pigmentosa，XLRP)疾病患者眼中退化的視網(wǎng)膜，CRISPR/Cas9作為一種精確的基因編輯技術(shù)，其可以有效修正損傷RPGR基因的單一DNA改變，更重要的是，這種被修正的組織來自患者自身的干細(xì)胞，其或許可以在不利用有害藥物抑制組織排斥反應(yīng)的情況下對患者進(jìn)行移植。
隨著CRISPR/Cas9技術(shù)在人類干細(xì)胞中的應(yīng)用，研究者就可以在修正特殊的基因突變之后對患者進(jìn)行健康新型細(xì)胞的移植，而視網(wǎng)膜疾病正是干細(xì)胞療法開發(fā)的完美模型，因?yàn)檠芯空呖梢岳孟冗M(jìn)的手術(shù)技術(shù)來將細(xì)胞注入到其所需的位置。
【4】Stem Cell Rep：干細(xì)胞療法或可靶向治療骨關(guān)節(jié)炎
近日，發(fā)表在國際雜志Stem Cell Reports上的一篇研究論文中，來自約克大學(xué)的研究人員通過研究在開發(fā)治療關(guān)節(jié)炎的新型療法上取得了突破性的進(jìn)展；文章中研究者鑒別出了可以進(jìn)行組織、軟骨及骨質(zhì)再生的單一干細(xì)胞。
干細(xì)胞往往混合于人類的骨髓間質(zhì)細(xì)胞（MSCs）中，但其在表象上卻和MSCs非常相似，研究者一般很難將二者區(qū)分開來，這項(xiàng)研究中，研究者通過分離MSCs并且對其特性進(jìn)行了分析，最終鑒別出了一類特殊的干細(xì)胞，這些干細(xì)胞可以進(jìn)行損傷軟骨及關(guān)節(jié)組織的修復(fù)，從而或?yàn)殚_發(fā)治療關(guān)節(jié)炎的新型療法帶來幫助。
同時研究者還在骨髓中分離到了一類罕見的干細(xì)胞亞群，其并沒有進(jìn)行組織修復(fù)的能力但卻在免疫功能的發(fā)揮上可以扮演重要角色。研究者Paul Genever博士表示，目前干細(xì)胞療法或許是一種用于治療骨關(guān)節(jié)炎的新興療法，而似乎我們進(jìn)行干細(xì)胞療法就好象買彩票一樣，因?yàn)槲覀儾⒉恢肋@種療法是否可以給患者帶來最實(shí)際的效益。
【5】PCCM：自體干細(xì)胞療法有效治療兒童外傷性腦損傷
近日，來自德克薩斯大學(xué)健康科學(xué)中心的研究人員通過研究表示，細(xì)胞療法用于治療外傷性腦損傷的兒童或可降低患者進(jìn)行治療干預(yù)措施的量，同時也會減少兒童在神經(jīng)外科重癥病房的治療時間，相關(guān)研究發(fā)表于國際雜志Pediatric Critical Care Medicine上。
文章中，研究者表示，我們把從2000年至2008年期間在赫曼兒童紀(jì)念醫(yī)院入院的外傷性腦損傷患兒分為兩組，即接受自體骨髓干細(xì)胞治療作為先導(dǎo)研究的群體，和不進(jìn)行骨髓干細(xì)胞治療的群體；研究者利用患兒強(qiáng)度水平治療評分來確定患者治療強(qiáng)度的等級，從而幫助降低患者大腦危險區(qū)域的顱內(nèi)壓。
【6】MSB：干細(xì)胞教你如何永生不變
來自歐洲分子生物學(xué)實(shí)驗(yàn)所的研究者近日指出，名為microRNA-142的分子可以使得干細(xì)胞保持不變，而不是生長分化成為多種特殊類型的細(xì)胞；在合適的情況下，含有低水平microRNA-142分子的干細(xì)胞（左圖綠色的細(xì)胞）就會生長成為神經(jīng)元（右圖紅色的細(xì)胞），但攜帶高水平microRNA-142分子的干細(xì)胞并不會改變（右圖藍(lán)色細(xì)胞）。
研究者Pierre Neveu表示，看起來似乎是microRNA分子可以使得細(xì)胞對周圍環(huán)境充耳不聞，我們隨意改變干細(xì)胞所處的環(huán)境，但這似乎對干細(xì)胞并沒有什么影響，其依然會保持干細(xì)胞的特質(zhì)。
相關(guān)研究刊登于國際雜志Molecular Systems Biology上，該研究對于癌癥療法的開發(fā)及再生醫(yī)學(xué)的研究具有一定的意義，同時對于基礎(chǔ)研究也幫助甚大。研究者Hanna Sladitschek說道，我們通過研究發(fā)現(xiàn)microRNA分子可以抑制將細(xì)胞轉(zhuǎn)化為腫瘤細(xì)胞的基因，而且其可以阻斷參與癌癥發(fā)生的兩種主要的反應(yīng)，因此你可以想象一下將microRNA分子運(yùn)輸至細(xì)胞中就可以抑制腫瘤擴(kuò)散。
【7】首個完全批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療產(chǎn)品Temcell將在日本上市銷售
期待已久的干細(xì)胞時代即將降臨在我們身上。在幾十年的期待、炒作和失望之后，大家應(yīng)該向世界上首個得到完全批準(zhǔn)的大規(guī)模生產(chǎn)的干細(xì)胞產(chǎn)品Temcell打下招呼。裝有7200萬個活的人干細(xì)胞的Temcell產(chǎn)品即將在本月晚些時候在日本上市銷售，用于治療器官移植物攻擊宿主細(xì)胞的病人。
在此之前，干細(xì)胞療法主要在不受監(jiān)管的私人診所使用，或者在臨床試驗(yàn)中作為實(shí)驗(yàn)性治療進(jìn)行使用。少數(shù)干細(xì)胞療法已被批準(zhǔn)，但是這些都是涉及將利用病人自己的細(xì)胞產(chǎn)生的干細(xì)胞注射到病人體內(nèi)---這一過程需要持續(xù)幾周時間，而且并不總是有療效。相反，Temcell產(chǎn)品中的干細(xì)胞來自健康的供者，能夠經(jīng)增殖后產(chǎn)生數(shù)十億個標(biāo)準(zhǔn)化的細(xì)胞。
【8】強(qiáng)生與ViaCyte公司合作開展糖尿病干細(xì)胞療法
強(qiáng)生公司一直在尋找治療I型糖尿病的方法。如今，它正在與生物技術(shù)公司ViaCyte合作加速開發(fā)首個干細(xì)胞療法以便修復(fù)這種威脅生命的激素失調(diào)癥。
這兩家公司已經(jīng)開始在少量的1型糖尿病病人中進(jìn)行測試。如果在病人身上也能產(chǎn)生在動物體內(nèi)產(chǎn)生的作用的話，那么它就意味著一種治愈該疾病的方法，從而不再需要經(jīng)常注射胰島素和血糖測試。由于1型糖尿病病人的免疫系統(tǒng)殺死了胰腺中的β細(xì)胞(分泌胰島素應(yīng)對餐后血糖水平增加的細(xì)胞)，他們體內(nèi)不再制造將血糖轉(zhuǎn)化為能量的胰島素。
ViaCyte公司和強(qiáng)生公司旗下的Janssen BetaLogics集團(tuán)本星期四宣布，它們已同意將它們的專業(yè)技能和它們的研究所涉及的ViaCyte公司名下的上百項(xiàng)專利技術(shù)結(jié)合在一起。ViaCyte公司是強(qiáng)生公司的長期合作伙伴，專注于再生醫(yī)學(xué)研究。
【9】頂級期刊兩文并發(fā)：干細(xì)胞治愈I型糖尿病希望初現(xiàn)
對于大部分I型糖尿病患者而言，每日按時注射胰島素是主要的控制血糖的方法。也有一些不接受每天注射胰島素的患者，接受了胰島移植治療，這種治療方法目前主要受到兩個方面的制約：沒有足夠的胰島供體和胰島受體的終身排異反應(yīng)。
哈佛大學(xué)干細(xì)胞研究所（Harvard Stem Cell Institute，HSCI）的Douglas Melton教授，因自己的兩個孩子都患上了I型糖尿病而暗下決心，立志要治愈I型糖尿病。歷時數(shù)年的潛心研究，2014年Melton終于利用人體胚胎干細(xì)胞（human embryonic stem cells）首次培育出了可以分泌胰島素的β細(xì)胞–SC-β細(xì)胞，這一研究成果于當(dāng)年10月刊登在頂級期刊《細(xì)胞》上(1)。由于Melton的貢獻(xiàn)，人類首次可以獲得無窮無盡的分泌胰島素的SC-β細(xì)胞了。盡管治愈I型糖尿病的“萬里長征”只邁出了第一步，但是這個好的開始卻意味著成功了一半。剩下的一半是如何解決排異反應(yīng)。
【10】Cell Stem Cell：干細(xì)胞用于再生醫(yī)學(xué)可能是安全的
劍橋大學(xué)研究人員發(fā)現(xiàn)了迄今為止最有力的證據(jù)，表明人類多能干細(xì)胞（human pluripotent stem cells）被移植入胚胎后將正常發(fā)育。這些研究結(jié)果2015年12月17日發(fā)表于《Cell Stem Cell》期刊，對再生醫(yī)學(xué)具有重要意義。
用于再生醫(yī)學(xué)或生物醫(yī)學(xué)研究的人類多能干細(xì)胞主要有兩個來源：胚胎干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞。人類多能干細(xì)胞被視為有希望被療法性用于再生醫(yī)學(xué)，治療影響各種器官和組織的毀滅性疾病，尤其是那些再生能力比較差，比如心臟、大腦和胰腺等臟器中的疾病。
不過，有些科學(xué)家一直擔(dān)心這些細(xì)胞可能無法適當(dāng)?shù)厝谌肷眢w，因而不能按照要求增殖和分布，導(dǎo)致腫瘤。最新的這項(xiàng)研究表明，這種情況不會發(fā)生，這些干細(xì)胞在被適當(dāng)?shù)匾浦矔r，用于再生醫(yī)學(xué)可能是安全的。
【11】干細(xì)胞有可能治療癡呆癥
困擾全球老年人的癡呆癥（阿爾茨海默氏癥）被認(rèn)為是不可治療的頑疾，但澳大利亞悉尼大學(xué)的研究人員卻發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞療法有可能治愈。他們已治愈了一條患癡呆癥的狗，由于狗的癡呆癥病理與人類癡呆癥類似，該研究成果可能為治療人類癡呆癥找到新途徑。
“犬類認(rèn)知功能障礙”是狗癡呆癥的一種，會出現(xiàn)特定的神經(jīng)退化病變，十歲以上的狗每七只中就有一只患有這種疾病。它與人類癡呆癥有許多相似之處，兩者都會引發(fā)失憶、迷路、夜間焦慮、尿失禁等癥狀。
一般認(rèn)為出現(xiàn)這些病癥的原因是，大腦中積累的淀粉樣蛋白引起腦細(xì)胞死亡，進(jìn)而損害腦功能。而干細(xì)胞有能力分化發(fā)育為各種細(xì)胞，包括腦細(xì)胞。
【12】干細(xì)胞醫(yī)療：為何走不出最后一步？
在搜索引擎鍵入“干細(xì)胞”“臍帶血”“胎盤儲存”這樣的關(guān)鍵詞，返回的結(jié)果全是問號：干細(xì)胞治療可靠嗎？臍帶血有必要保存嗎？小孩兒的胎盤有用嗎？諸如此類，莫衷一是。
今天，越來越多的人認(rèn)識“干細(xì)胞”這個名詞，也越來越多的人開始關(guān)注“干細(xì)胞”的臨床應(yīng)用。究其原因，人們隱隱約約感覺到，干細(xì)胞“能救命”。
干細(xì)胞的確能救命。國家干細(xì)胞工程技術(shù)研究中心主任、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所教授韓忠朝在中國科學(xué)報(bào)社舉辦的首期“干細(xì)胞媒體沙龍”上分享了一個小故事：2011年日本福島核電站核泄漏事故發(fā)生后，核電站所有工作人員都被要求提前抽取一些自己的干細(xì)胞儲存起來，萬一再次發(fā)生核泄漏，就用自己的干細(xì)胞救命。
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