近日，“基因編輯嬰兒”事件鬧得沸沸揚(yáng)揚(yáng)，不禁讓我們思考，對(duì)于一項(xiàng)新技術(shù)， 我們首先要求它必須是已確定對(duì)人類健康無害的，符合倫理道德 的，然后才是考慮它所帶來的益處。
科技必須總是以造福人類為目標(biāo)的！
近日，美國FDA批準(zhǔn)了第一例在人體內(nèi)進(jìn)行的體內(nèi)CRISPR，用基因編輯來治療一種發(fā)病率在10萬分之2或3的罕見病——Leber先天性黑蒙10型（LCA10）。這則消息，可謂是罕見病治療領(lǐng)域的一個(gè)重要里程碑。
罕見病，是指那些發(fā)病率極低的疾病。罕見疾病又稱“孤兒病”，在中國沒有明確的定義。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病。
中國工程院院士陳香美在2018年上海市罕見病/孤兒藥學(xué)術(shù)年會(huì)上曾說 ：“未來最有效的干細(xì)胞治療可能是在罕見病上?！?/strong>
在學(xué)界的共識(shí)下，基因組學(xué)診斷、干細(xì)胞治療等前沿手段正在進(jìn)一步解決罕見病確診難、轉(zhuǎn)診復(fù)雜、誤診率高等問題。
由于80％的罕見病是遺傳的，且是人體內(nèi)基因的突變?cè)斐?，因而其早期診斷對(duì)于迅速有效的干預(yù)至關(guān)重要。因此科學(xué)家通過基因研究來完善罕見病診斷和治療閉環(huán)。
如今，可以通過加強(qiáng)人類基因組學(xué)數(shù)據(jù)挖掘，來尋找到基因突變位點(diǎn)；同時(shí)，通過基因組學(xué)數(shù)據(jù)庫，也能明確遺傳性疾病的發(fā)病機(jī)制，從而推進(jìn)罕見病的診治。
更多的疾病需要基因來確診，基因組學(xué)的介入讓診斷更為精準(zhǔn)。
干細(xì)胞 由于具備自我更新、分化的功能，被普遍運(yùn)用于干細(xì)胞輸注，基因編輯或改造上。
近年來，IPS細(xì)胞（誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞）也成為治療各類疾病的研究重點(diǎn)。利用IPS細(xì)胞誘導(dǎo)分化的多巴胺前體細(xì)胞治療帕金森氏癥、CRISPR-Cas9治療顯性遺傳性聽覺損失疾病等方面取得了突破。
在罕見病層面，可以從患者身上取出成體細(xì)胞，最常見的是皮膚的成纖維細(xì)胞，拿到以后我們把它誘導(dǎo)成IPS，用這個(gè)細(xì)胞繼續(xù)培養(yǎng)以后，可以篩選藥物，可以最終找到治療這種單基因罕見病的化學(xué)藥物。
我國最早允許開展干細(xì)胞技術(shù)項(xiàng)目，起始于2013年基于博鰲國際旅游醫(yī)療先行區(qū)發(fā)布的“國九條”政策。10天前，國務(wù)院發(fā)布的《關(guān)于支持自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)深化改革創(chuàng)新若干措施的通知》中則明確提出“自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)可根據(jù)自身的技術(shù)能力，按照有關(guān)規(guī)定開展干細(xì)胞臨床前沿醫(yī)療技術(shù)研究項(xiàng)目”。
干細(xì)胞儲(chǔ)存與治療是未來醫(yī)學(xué)的發(fā)展方向
作為首批獲得入駐博鱉樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的細(xì)胞高新技術(shù)企業(yè)、以細(xì)胞治療技術(shù)為核心的?？漆t(yī)院．始終致力于建立以細(xì)胞應(yīng)用為特色的細(xì)胞治療、調(diào)理、細(xì)胞重大疾病預(yù)防及治療、終身健康管理、生物醫(yī)學(xué)技術(shù)研究與應(yīng)用、現(xiàn)代細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)科技與祖國傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)相結(jié)合為特色的全方位細(xì)胞治療、調(diào)理醫(yī)療系統(tǒng)。已獲得了眾多專家學(xué)者的廣泛認(rèn)可，合作隊(duì)伍不斷擴(kuò)大。
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