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干細胞之家網(wǎng)(微信ID:stemcellhome)從外媒獲悉:Forty Seven公司是一家臨床階段的免疫腫瘤學公司,專注于開發(fā)利用巨噬細胞治療癌癥的細胞治療方法,在2019年ASCO年會上宣布更新其1b期臨床試驗評估5F9單一療法與阿扎胞苷聯(lián)合用于治療骨髓增生異常綜合征(MDS)和急性髓性白血?。ˋML)數(shù)據(jù)。
骨髓增生異常綜合征(MDS)和急性髓性白血病(AML)都是難以治療的血癌類型。Forty Seven,Inc在進行一項臨床試驗,用一種名為5F9的抗體治療患有這些血癌的患者。
1999年,斯坦福大學的Irv Weissman教授發(fā)現(xiàn)了CD47的第二個配體SIRPα,并發(fā)現(xiàn)這個配體與免疫信號的傳導有關。2009年,Weissman教授再接再厲,在《細胞》上刊登兩篇文章,詳細闡述了分布在細胞表面的CD47的特殊作用。在進行了不斷的試驗之后,Weissman教授聯(lián)合另外三名科學家創(chuàng)辦了FORTYSEVEN公司,并將實驗室的100多項專利全部授權(quán)給FORTYSEVEN,其中就包括CD47的免疫檢查點抑制劑Hu5F9-G4。
癌細胞會發(fā)送一種稱為CD47的信號,類似表達“不要吃我”給巨噬細胞。巨噬細胞是白細胞,是免疫系統(tǒng)的一部分,它的作用就是“吃掉”并摧毀不健康的細胞。5F9抗體通過阻斷信號,使身體自身的免疫系統(tǒng)能夠檢測并破壞癌細胞。
Forty Seven,Inc公布他們試驗的早期臨床結(jié)果,該試驗使用該抗體治療AML和MDS患者。一些患者僅接受抗體,而其他患者接受抗體與阿扎胞苷聯(lián)合使用,阿扎胞苷是用于治療這些癌癥的化療藥物。
以下是試驗的概要:
到目前為止,已對35名在1期臨床試驗中接受治療的患者進行了評估,以評估其響應。
其中10個具有MDS或AML,僅接受5F9抗體。
其中11種具有高風險的MDS,并且與化療藥物阿扎胞苷一起接受5F9抗體。
其中14種具有未經(jīng)處理的AML并且與化療藥物阿扎胞苷一起接受5F9抗體。
對于11例接受抗體和化療治療的高風險MDS患者,他們發(fā)現(xiàn):
所有11名患者均達到客觀緩解率(ORR), 這意味著腫瘤負荷減少了預定量 。
其中6名患者達到了完全緩解(CR),表明 治療后所有癌癥體征都消失了 。
對于14例接受抗體和化療治療的未治療AML患者,他們發(fā)現(xiàn):
其中9名患者達到了ORR 。
這 9名 患者中有 5 名 達到CR 。
這9名患者中的2名 達到了無形態(tài)白血病狀態(tài)(MLFS) , 表明所有具有白血病形式和結(jié)構(gòu)特征的細胞消失,伴隨著骨髓恢復,對治療有反應。
其余5名患者達到了穩(wěn)定的疾?。⊿D),這意味著腫瘤既不生長也不萎縮 。
結(jié)果還表明:
當抗體與化療藥物一起使用時,沒有證據(jù)表明毒性增加,證明了治療的耐受性和安全性。
沒有響應的MDS或AML患者因抗體與化療聯(lián)合復發(fā)或進展,中位隨訪時間為3.8個月。中位反應時間快達1.9個月。隨著時間的推移,一些患者的反應加深,導致完全緩解。
基于迄今為止在該臨床試驗中觀察到的有利結(jié)果,已經(jīng)開始擴增隊列,這意味著其他患者將參加I期試驗。
這將包括具有高風險MDS和未治療AML的患者以及將抗體與化學療法組合使用。
在該公司公布的新聞稿中,引用臨床試驗研究者David Sallman博士的話說,
“5F9的這些新數(shù)據(jù)顯示,在MDS和AML患者中,臨床數(shù)據(jù)令人鼓舞,現(xiàn)實中,醫(yī)生需要尋求新的MDS和AML治療方法,安全地與標準治療相結(jié)合,幫助患者更快地獲得持久的治療效果。
我很高興看到大多數(shù)接受5F9聯(lián)合阿扎胞苷治療的患者有明顯的臨床起色,中位反應時間低于兩個月,且無應答患者的復發(fā)或進展。“
關于Forty Seven Inc
Forty Seven Inc.(NASDAQ:FTSV)于2014年以CD47 Sciences, Inc.之名創(chuàng)立,總部位于美國加州Menlo Park,全職雇員46人(3/31/2018),是一家臨床階段免疫腫瘤學公司,致力于開發(fā)新型檢查點(checkpoint)療法,以激活巨噬細胞對抗癌癥。
新聞來源:Forty Seven, Inc. Announces Updated Initial Data from Phase 1b Clinical Trial of 5F9 in Patients with Myelodysplastic Syndrome and Acute Myeloid Leukemia
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