2021年2月4日/峰客訪談 FengClub Interview/--近日，蘇州拓創(chuàng)生物（Tavotek）CEO Mann Fung馮博士在'乘峰破浪，意飛沖天 2020-2021峰客訪談意見(jiàn)領(lǐng)袖年會(huì)-細(xì)胞與基因治療主題沙龍”特別活動(dòng)上為大家作了題為“現(xiàn)代生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新對(duì)生物制藥業(yè)的機(jī)遇與挑戰(zhàn)”的主題報(bào)告，對(duì)醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展帶來(lái)了清晰洞見(jiàn)。
馮博士曾經(jīng)在制藥巨頭強(qiáng)生和禮來(lái)主導(dǎo)過(guò)多款世界級(jí)重磅大藥的全球研發(fā)工作，對(duì)制藥業(yè)的格局一直有著清晰的洞察力。他的主題演講有著大量詳實(shí)的數(shù)據(jù)，清晰地向參會(huì)嘉賓們展示了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新趨勢(shì)。馮博士還對(duì)這些創(chuàng)新趨勢(shì)所呈現(xiàn)的機(jī)遇和挑戰(zhàn)作出了進(jìn)一步的深入剖析, 讓所有來(lái)賓感受到一場(chǎng)豐厚的知識(shí)“盛宴”。
以下是馮博士報(bào)告內(nèi)容的部分整理和摘錄。
全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)趨勢(shì)和展望
FENGCLUB
中國(guó)的生物制藥產(chǎn)業(yè)正在進(jìn)入一個(gè)蓬勃發(fā)展的年代，本次來(lái)參加會(huì)議的嘉賓都在思考，處于這樣一個(gè)機(jī)會(huì)與風(fēng)險(xiǎn)并存的產(chǎn)業(yè)年代，你們的公司應(yīng)該何去何從。因?yàn)檫@次會(huì)議的主題是圍繞在細(xì)胞與基因治療，我的演講內(nèi)容也會(huì)盡量多談這方面的發(fā)展。
行業(yè)新格局
首先，讓我先介紹一下自己。我在醫(yī)藥行業(yè)已工作了快30年，第一份工作是在美國(guó)德州行醫(yī)，后來(lái)在機(jī)緣巧合下，我有幸進(jìn)入到了美國(guó)FDA負(fù)責(zé)藥物評(píng)審，后來(lái)又轉(zhuǎn)到美國(guó)禮來(lái)和強(qiáng)生公司，主導(dǎo)過(guò)多個(gè)全球創(chuàng)新藥物的研發(fā)工作。一晃眼，幾十年的青春就過(guò)去了，而醫(yī)藥行業(yè)也經(jīng)歷了滄海桑田的變化。
在上世紀(jì)90年代初我剛進(jìn)入這個(gè)行業(yè)時(shí)，全球新藥研發(fā)數(shù)量并不多，因?yàn)楫?dāng)時(shí)沒(méi)有太多的新技術(shù)。研發(fā)主要是圍繞在心血管類藥物、抗生素、降血糖藥物等，抗癌藥物則主要以化療為主。不過(guò)，隨著靶向藥物和單抗的出現(xiàn)，過(guò)去的藥物也慢慢地被淘汰。目前，這個(gè)行業(yè)正面臨著三大挑戰(zhàn)：
? 藥企研發(fā)投入巨大而效率卻大大降低；
? 仿制藥和生物類似藥越來(lái)越多，原創(chuàng)藥在專利斷崖后所面臨的競(jìng)爭(zhēng)越來(lái)越強(qiáng)；
? 單藥的年銷售峰值不斷下跌，各國(guó)社保和醫(yī)保的政策不斷在擠壓藥品的利潤(rùn)空間。
這些挑戰(zhàn)日益激烈，制藥界進(jìn)入了一個(gè)更為緊迫的全新格局。過(guò)去主流藥物例如小分子化學(xué)藥，激素、多肽、白介素、單抗之外，新興生物科技已逐漸成型且方興未艾。其中，免疫腫瘤療法和免疫檢查點(diǎn)抑制劑；雙抗和多抗；ADCs；CAR-T、TCR-T、TIL、CAR-NK、Engineered RBCs等細(xì)胞療法；溶瘤病毒；腫瘤疫苗；PROTAC；腸道菌群；RNAi；干細(xì)胞療法；基因替換、基因編輯等新技術(shù)都一一出現(xiàn)，呈現(xiàn)出今天百家爭(zhēng)鳴的狀態(tài)。
此外，時(shí)代也給我們帶來(lái)了藥物以外的其它各種新科技，例如基因測(cè)序（NGS）；人工智能（AI）；醫(yī)療機(jī)器人；遠(yuǎn)程診斷、醫(yī)療；3D打??；腦機(jī)連接等。去年《麻省理工科技評(píng)論（MIT Review）》評(píng)出的2020年全球10大科技中，就有3項(xiàng)是關(guān)于生物醫(yī)療界的：1、人工智能設(shè)計(jì)的新藥分子；2、高度個(gè)性化的醫(yī)療；3、抗衰老藥物。所有這些新技術(shù)帶來(lái)的紅利，使我們的這個(gè)行業(yè)進(jìn)入了大機(jī)會(huì)vs大風(fēng)險(xiǎn)并存的時(shí)代。
近日，我看到了一個(gè)從EvaluatePharma公司發(fā)出的報(bào)告，內(nèi)容大概是這樣的：在全球銷售的最好的100款藥物當(dāng)中，從新興生物科技所獲得的產(chǎn)品，其貢獻(xiàn)的比重越來(lái)越大。2012年為39%，2019年為53%，2026年將達(dá)55%；而以傳統(tǒng)制藥技術(shù)所獲得的藥品所占比重則越來(lái)越小，2012年為61%，2019年為47%，2026年將縮小至只有45%。
此外，腫瘤學(xué)仍是目前醫(yī)藥行業(yè)中最為熱門(mén)的領(lǐng)域，也在市場(chǎng)中占據(jù)了最高的份額。然而，腫瘤藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)較高、收益有時(shí)不一定能成比例。例如癌癥并不穩(wěn)定，靶點(diǎn)不停變異，死亡率也極高。雖然腫瘤學(xué)最為熱門(mén)，但開(kāi)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)較低、收益不錯(cuò)的產(chǎn)品（例如皮膚病、呼吸系統(tǒng)疾病、代謝病和免疫調(diào)控劑等）或許也值得大家更多關(guān)注。
除了腫瘤，許多其它疾病也存在著大量未被滿足的醫(yī)療需求，例如罕見(jiàn)病、抗衰老、聽(tīng)力損失、肌體癱瘓、各種兒科疾病、自閉癥、阿爾茨海默病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）、亨廷頓舞蹈癥等。開(kāi)發(fā)這些疾病的新療法未來(lái)也一定大有可為。
細(xì)胞療法、RNAi和基因療法
FENGCLUB
干細(xì)胞療法
首先，讓我先轉(zhuǎn)到醫(yī)療前景最為廣闊的干細(xì)胞領(lǐng)域。真正意義上的干細(xì)胞療法主要是ESC（胚胎干細(xì)胞）和iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）。不過(guò)，行業(yè)上很多人也會(huì)把MSC（間充質(zhì)干細(xì)胞）等其它方法也算上。
理論上說(shuō)，干細(xì)胞可以治療似乎“所有”的疾病，尤其是在腦癱、多發(fā)性硬化癥、紅斑狼瘡/類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等自身免疫疾病、心臟病、骨質(zhì)/軟骨損傷、脊髓受傷、肝病、帕金森病、中風(fēng)等。
ESC因?yàn)閭惱矸矫娴膯?wèn)題，目前進(jìn)展不大，算是有點(diǎn)可惜。iPSC應(yīng)是未來(lái)發(fā)展的主要方向，不過(guò)，目前還沒(méi)有能完成3期臨床而正式獲批的產(chǎn)品，希望各大公司能加快步伐，為這前景滿滿的療法帶來(lái)突破。MSC則是相對(duì)比較容易發(fā)展的方向，所以公司與產(chǎn)品也就更多。不過(guò)MSC本身“干”性有點(diǎn)不足，所以在治療領(lǐng)域上有其局限性，但因?yàn)樗鼈儽容^容易獲得和使用，未來(lái)MSC還仍將是干細(xì)胞療法的主力。
專業(yè)預(yù)測(cè)機(jī)構(gòu)認(rèn)為，干細(xì)胞行業(yè)在2024年時(shí)將達(dá)到近2000億美元的市場(chǎng)業(yè)績(jī)，如果iPSC在未來(lái)幾年能有新產(chǎn)品獲批，這個(gè)市場(chǎng)應(yīng)會(huì)更大。目前，干細(xì)胞治療的公司主要集中在日本，歐洲和澳大利亞，國(guó)內(nèi)公司可能仍須再加把勁。
RNAi療法
RNAi是一種基因沉默療法，由小干擾RNA通過(guò)RNA誘導(dǎo)沉默復(fù)合物而介導(dǎo)靶mRNA的降解，抑制其翻譯。利用這一機(jī)制，RNAi可以沉默那些與疾病相關(guān)的特定基因。目前已有數(shù)款RNAi療法上市，分別是：
? Onpattro（patisiran）用于成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性引起的周圍神經(jīng)病變（2018年8月獲批）。Onpattro是一種靶向TTR的RNAi療法藥物，它可以通過(guò)靶向和沉默特定信使RNA來(lái)阻礙TTR蛋白生成，從而降低引起TTR淀粉樣變的TTR蛋白水平；
? Givlaari（givosiran）用于治療成人急性肝卟啉癥（2019年11月獲批）。Givlaari是一種皮下注射的RNAi療法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1），ALAS1是合成ALA和PBG的重要蛋白酶；
? Oxlumo（lumasiran）用于治療1型原發(fā)性高草酸尿癥（PH1）的兒童和成人患者（2020年11月獲批）。Oxlumo是一種皮下注射RNAi藥物，搭載了ESC-GalNAc遞送平臺(tái)，靶向編碼肝臟中乙醇酸氧化酶 (glycolate oxidase, GO) 的HAO1基因的mRNA，通過(guò)降低GO的表達(dá)來(lái)降低肝臟草酸鹽的產(chǎn)生；
? Leqvio（inclisiran）用于降低LDL低密度脂蛋白降膽固醇（2020 年 12 月 EMA 批準(zhǔn)）。其作用機(jī)制是使用化學(xué)合成的小干擾RNA（siRNA）分子，通過(guò)基因沉默來(lái)減少PCSK9的生產(chǎn)。然而，F(xiàn)DA沒(méi)有跟進(jìn)EMA的批準(zhǔn)，原因是CMC方面的問(wèn)題。
前 3 種藥物全部來(lái)自Alnylam 公司，第4種藥物來(lái)自諾華在2019年時(shí)收購(gòu)的The Medicines Company。Alnylam還計(jì)劃在2021年初再提交另一款RNAi產(chǎn)品vutrisiran的上市申請(qǐng)。該藥將會(huì)用來(lái)治療hATTR-淀粉樣變性所帶來(lái)的神經(jīng)性損傷。Vutrisiran其實(shí)是Alnylam目前已上市的patisiran的一個(gè)升級(jí)版。分別是前者可以由皮下注射每3個(gè)月給藥一次，后者則是以靜脈注射方式每3周給藥。另外，除神經(jīng)性損傷外，Vutrisiran亦在3期臨床試驗(yàn)中加入了心臟性損傷方面的研究，因而適應(yīng)癥可能比patisiran更廣。
RNAi 療法現(xiàn)在真的炙手可熱。該領(lǐng)域目前正在開(kāi)發(fā)眾多新產(chǎn)品。其中大多數(shù)是靶向肝臟疾?。ɑ蛲ㄟ^(guò)肝臟作為主要藥物輸送點(diǎn)）。此外，癌癥、皮膚病、眼部疾病和血液疾病也占其中頗大部分。
不過(guò)，RNA具有不穩(wěn)定的特性，半衰期短和表達(dá)水平會(huì)對(duì)療法的開(kāi)發(fā)產(chǎn)生影響，遞送系統(tǒng)的挑戰(zhàn)已經(jīng)是一個(gè)老生常談的問(wèn)題，這類藥物最終在臨床發(fā)揮藥效的絕大部分取決于一個(gè)高效的遞送系統(tǒng)。目前，有許多不同的藥物遞送方式正在開(kāi)發(fā)，其中包括脂質(zhì)體，聚合物，多肽，外滲體和各種不同的Conjugates。除了Alnylam外，Dicerna、Arbutus、Sirnaomics、Arrowhead和Silenseed都是該領(lǐng)域上的領(lǐng)頭羊。隨著更多的RNAi藥物在未來(lái)被批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)許多RNAi公司在未來(lái)有可能被大藥企收購(gòu)。
基因治療
基因治療的出現(xiàn)為許多疾病帶來(lái)了治愈的可能。目前，基因治療主要關(guān)注四大領(lǐng)域：
? 免疫性疾病（例如復(fù)合免疫不全癥、X連鎖慢性肉芽腫?。?；
? 血液疾病（例如A 或B型血友病、鐮狀細(xì)胞貧血癥、β型地中海貧血癥）；
? 眼部疾病（例如脈絡(luò)膜減少癥、Stargardt?。?；
? 代謝性疾病（例如龐貝病、溶酶體貯積病、粘多糖?。?。
目前，全球有多款基因治療的藥物獲得過(guò)FDA或EMA的審核。在審批通過(guò)的藥物中，uniQure的Glybera率先于2012年在歐洲獲得了有條件審批，用于治療遺傳性脂蛋白脂酶缺乏癥（LPLD）。但由于高達(dá)100萬(wàn)歐元的藥物過(guò)于昂貴，而全歐洲只有數(shù)百位患者，因而銷售情況堪憂，且EMA要求的售后監(jiān)管嚴(yán)格，該藥最終于2017年黯然退市。
此外，基因治療的監(jiān)管也趨于謹(jǐn)慎。藍(lán)鳥(niǎo)生物（Bluebird Bio）的地中海貧血基因療法Zynteglo（LentiGlobin）在2019年6月獲得歐盟的上市批準(zhǔn)后，又由于CMC問(wèn)題而延遲了推出（最終于2020年2月獲批），EMA要求其修改最終的藥品規(guī)格和制造參數(shù)，同時(shí)生產(chǎn)規(guī)模能否與商業(yè)化的需求相匹配也成為限制其推出的一大問(wèn)題。
2020年8月，F(xiàn)DA也駁回了BioMarin旗下針對(duì)A型血友病基因治療藥物Roctavian（Valoctocogene roxaparvovec）的生物制品許可證（BLA）申請(qǐng)，并要求提供2年的隨訪數(shù)據(jù)，可能是出于對(duì)該療法的長(zhǎng)期療效產(chǎn)生懷疑。
不過(guò)，也已有另外幾個(gè)基因治療藥物上市，例如GSK的Strimvelis、羅氏的 Luxturna和諾華的Zolgensma等。有趣的是，這些大藥企的藥物都是從小公司買(mǎi)回來(lái)的。
目前，全球在基因治療方面跑在前沿的公司有Sangamo、Sarepta、Intellia、 Bluebird、Solid Biosciences、Editas和CRISPR等，當(dāng)然也有Pfizer、GSK等制藥巨頭。大藥企也以收購(gòu)來(lái)迅速進(jìn)入基因治療市場(chǎng)。例如，Novartis于2018年收購(gòu)AveXis；Roche于2019年收購(gòu)Spark；以及Astellas于2020 年收購(gòu)Audentes等都是近期比較有名的例子。
其中，Sangamo是一家相當(dāng)值得關(guān)注的公司，它全面覆蓋了基因治療的多個(gè)方向：Gene Therapy、Ex Vivo Gene-Edited Cell Therapy、In Vivo Genome Regulation以及In Vivo Genome Editing。目前，它的17款管線藥物中有高達(dá)11款都是與各大制藥公司合作研發(fā)的：與Biogen合作的有3款，與Pfizer、Sanofi、Gilead各為2款，與Novartis和Takeda又各為1款，而只有6款是它獨(dú)立進(jìn)行的。這17款管線藥物中，有1款處于臨床3期，有4款處于臨床1/2期，尚有11款還處于臨床前階段。
基因治療所面臨的時(shí)代機(jī)會(huì)肯定是巨大的。首先，人類的新生兒中，有3-4%有遺傳性的基因疾病，而病種多達(dá)上千個(gè)。這么巨大且未被滿足的治療需求，正好是基因療法大顯身手之處。它的適應(yīng)癥不僅僅針對(duì)遺傳性疾病，它也能夠給其它適應(yīng)癥帶來(lái)曙光。而且，基因療法的好處在于，根據(jù)其原理，如果療法真正有效，患者便有可能被終生徹底治愈。隨著這種科技的發(fā)展，成本和價(jià)格在未來(lái)都會(huì)逐漸下降，如果以患者的一生壽命來(lái)計(jì)算，它每年所攤分的治療費(fèi)用其實(shí)并不昂貴。
當(dāng)然，這種新科技面臨的挑戰(zhàn)也無(wú)處不在。首先，不可否認(rèn)它有潛在的脫靶風(fēng)險(xiǎn)；其次，它可能更適合針對(duì)單基因引起的疾病而不是多基因疾??；接著，目前它的治療單價(jià)依然讓許多未被醫(yī)保覆蓋的患者可望而不可及；再者，與其它藥物治療不同，基因療法的治療一旦開(kāi)始就不可再逆；還有，其可能的毒副反應(yīng)也不容勿視，例如免疫反應(yīng)、細(xì)胞因子風(fēng)暴、甚至死亡等也是時(shí)有所聞的；最后也是相當(dāng)重要的一點(diǎn)，這種科技應(yīng)用時(shí)間著實(shí)不久，我們還不知道它們的長(zhǎng)期療效是不是真的如理論般所預(yù)測(cè)。
總而言之，我們科學(xué)界還是要以審慎的態(tài)度來(lái)對(duì)待這種新的生物技術(shù)，不能盲目地完全樂(lè)觀。
總結(jié)與未來(lái)方向
FENGCLUB
許多一流的創(chuàng)新生物科技在未來(lái)將會(huì)徹底改變醫(yī)學(xué)界，成為解決目前尚未被滿足需求的疾病的一個(gè)新選擇。除了上面提到的干細(xì)胞療法、RNAi、基因療法等，早期診斷（尤其是癌癥）的市場(chǎng)也很大， 也是目前許多國(guó)外藥企所耕耘的一個(gè)新領(lǐng)域，在未來(lái)可以從根本上改變醫(yī)學(xué)實(shí)踐的方式。
另外，個(gè)性化醫(yī)療、蛋白-蛋白互動(dòng)、“不可成藥”靶點(diǎn)、液體活檢、單細(xì)胞多組學(xué)技術(shù)、新型測(cè)序技術(shù)也都是醫(yī)藥行業(yè)近年來(lái)浮現(xiàn)出的新機(jī)遇。單細(xì)胞多組學(xué)技術(shù)（Single Cell Multinomics）尤其值得關(guān)注，該技術(shù)可以用來(lái)測(cè)量來(lái)自同一單個(gè)細(xì)胞的多種類型分子；通過(guò)分析來(lái)自多個(gè)不同細(xì)胞的分子層結(jié)構(gòu)與類型，科學(xué)家們可以對(duì)細(xì)胞的生理與功能有更深入的了解。
作為一個(gè)小小的總結(jié)，我對(duì)生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的機(jī)遇和挑戰(zhàn)簡(jiǎn)列如下：
??? 創(chuàng)新技術(shù)的不斷發(fā)展，為許多疾病帶來(lái)了希望，也為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)帶來(lái)了很多機(jī)遇：
許多一流的新生物醫(yī)學(xué)技術(shù)將徹底改變醫(yī)學(xué)；
新的聯(lián)合療法或器械-藥物聯(lián)用亦可提供更多的療法選擇；
早期診斷有望從根本上改變醫(yī)療范式；
未被滿足的醫(yī)療需求帶來(lái)更多的新選擇（尤其是神經(jīng)科學(xué)和罕見(jiàn)病方面）；
在某些情況下，未來(lái)許多疾病有可能完全根治（例如基因療法，干細(xì)胞等）。
??? 然而，機(jī)會(huì)同時(shí)也給這個(gè)領(lǐng)域帶來(lái)了更多新的挑戰(zhàn)：
監(jiān)管機(jī)構(gòu)可能未能完全跟上這眾多療法所帶來(lái)的新方向；
各大公司須要重新安排重點(diǎn)關(guān)注的領(lǐng)域和優(yōu)先順序；
如何正確分配資源（如人才資源等）；
需要大量的資金投入（資金來(lái)源可能面臨挑戰(zhàn)，特別是對(duì)規(guī)模較小的公司）；
許多療法的長(zhǎng)期療效尚不明確；療效可以持續(xù)時(shí)間可能也有所不同；
國(guó)內(nèi)各公司應(yīng)探討與全球企業(yè)合作的需要。
對(duì)于在座的企業(yè)高管和創(chuàng)業(yè)家，面對(duì)這些新興科技，為了更好擁抱它們，將它們轉(zhuǎn)化為公司的核心競(jìng)爭(zhēng)力，我們需要清晰地明白，自身公司在應(yīng)用這些科技時(shí)，科技本身的短板和我們的欠缺在哪里。一方面密切跟蹤全球走勢(shì)和發(fā)展，另一方面加強(qiáng)自我研發(fā)并尋找強(qiáng)而有力的科技合作伙伴。總之，能夠引入人才就引入人才，能夠與其它公司搭檔也可以考慮采取合適的合作方式。唯有在科技上有真功夫，才能夠在行業(yè)中立得住。
為了確保持續(xù)不斷的研發(fā)能力，公司的融資能力也是非常重要的。這些金字塔尖的科研都是非常燒錢(qián)的，只有先具備一個(gè)源源不斷的供血機(jī)制，才可能構(gòu)建不斷提升的科技能力。對(duì)于有一些手握好幾種科技的公司，也要掌握好先后開(kāi)發(fā)的節(jié)奏。剛開(kāi)始公司資源不多時(shí)，可先聚焦于最強(qiáng)和最有商業(yè)前景的方向上，等后期資源比較充分后，再逐步拓寬技術(shù)方向和產(chǎn)品管線。
作為制藥人，鼓勵(lì)我們往前走的最核心動(dòng)力，是那些一直都未能被滿足的醫(yī)療需求，很多疾病到現(xiàn)在還都是無(wú)藥可治的。而且隨著人口平均年齡的增長(zhǎng)，人類對(duì)健康和長(zhǎng)壽的需求亦不斷提升，未被滿足的醫(yī)療需求一直都在增長(zhǎng)。比如，罕見(jiàn)病和孤兒類疾病的藥品銷售額每年都在上升，根據(jù)預(yù)測(cè)，未來(lái)6年將達(dá)到每年7%的增長(zhǎng)率。是人類的生育率提升了嗎？不，其實(shí)是人類的治療需求隨著生活水平的提高而在不斷增長(zhǎng)。這包括各種遺傳基因?qū)е碌暮币?jiàn)病、老年癡呆癥、漸凍人癥、自閉癥、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等等。這是一個(gè)無(wú)法停下來(lái)的清單，既是我們存在的價(jià)值也是我們工作的動(dòng)力。
最后，我們說(shuō)一說(shuō)中國(guó)新藥研發(fā)的情況。上世紀(jì)90年代時(shí)，國(guó)內(nèi)的研發(fā)基本集中于仿制藥和其后的生物類似藥；2000年后，國(guó)內(nèi)公司開(kāi)始轉(zhuǎn)型做已被科學(xué)界確立靶點(diǎn)的Fast follow或 MeToo / MeBetter藥物；2010年左右，國(guó)內(nèi)的生物制藥公司開(kāi)始擴(kuò)展管線并提升科技；最近幾年，新創(chuàng)生物科技公司如雨后春筍，越來(lái)越多公司開(kāi)始采用新的科技進(jìn)行更為早期的創(chuàng)新。由于生物制藥是一個(gè)耕種vs收獲時(shí)間差相對(duì)比較大的行業(yè)，我們現(xiàn)在種下的這些果子，在未來(lái)都將會(huì)不斷地成長(zhǎng)，整個(gè)制藥行業(yè)也會(huì)隨之不斷精進(jìn)發(fā)展。
細(xì)胞治療和基因治療是醫(yī)療界最新的科技，也預(yù)示著人類的明天。目前看來(lái)，中國(guó)和以美國(guó)為首的其它發(fā)達(dá)國(guó)家都是同時(shí)起步的。如果我們有幾家卓越的公司能夠在研發(fā)上跑出自己的水平和技術(shù)，如同華為在信息科技硬件行業(yè)那樣，也許這能帶領(lǐng)我們未來(lái)進(jìn)行一個(gè)漂亮的彎道超車。
另外，企業(yè)需要找到適合的發(fā)展道路，目標(biāo)是本土化還是全球化、關(guān)注的方向是什么、如何獲得技術(shù)和資源，這些都是重中之重。如果以國(guó)內(nèi)市場(chǎng)為優(yōu)先，要考慮的自然是以中國(guó)作為核心來(lái)綜合分析科技、金融、市場(chǎng)和國(guó)家政策等要素；如果以全球市場(chǎng)為先，就要放眼到另外一個(gè)核心去衡量自己的實(shí)力。這是一個(gè)很大的話題，希望以后有機(jī)會(huì)再來(lái)和大家多多討論研究，謝謝大家！
（完）
文章來(lái)源：微信公眾號(hào)“醫(yī)麥客”，2021年2月4日（本文僅代表作者觀點(diǎn)）
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