美國政府30日批準(zhǔn)一種基于改造患者自身免疫細(xì)胞的療法治療白血病，這是第一種在美國獲得批準(zhǔn)的基因療法。專家認(rèn)為，這開辟了癌癥治療的新篇章。
美國食品和藥物管理局當(dāng)天發(fā)表聲明說，瑞士諾華公司的新療法已獲得批準(zhǔn)，用于治療25歲以下的復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者。這是一個“歷史性動作”，將“迎來治療癌癥和其他危及生命的重病的新方式”。
新療法是近年來發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR－T）療法，它先從患者自身采集在免疫反應(yīng)中發(fā)揮重要作用的T細(xì)胞，然后重新“編程”，所得T細(xì)胞含有嵌合抗原受體，能識別并攻擊癌變細(xì)胞，因此可重新注入患者體內(nèi)用于治療。
一項(xiàng)涉及63名患者的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，83％的患者在接受新方法治療3個月后，病情得到緩解。患者接受治療1年后的復(fù)發(fā)率為64％，存活率為79％。
美藥管局局長斯科特·戈特利布評價(jià)說：“有能力重編程病人自身細(xì)胞，用它攻擊致死性癌癥，意味著我們正在進(jìn)入醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新疆域。諸如基因療法和細(xì)胞療法這樣的新技術(shù)擁有變革醫(yī)學(xué)的潛力，成為治療乃至治愈許多棘手疾病的轉(zhuǎn)折點(diǎn)?！?/div>
B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病是一種難以治療和容易復(fù)發(fā)的白血病類型，過去的治療方案較為有限，兒童和青少年患者5年無復(fù)發(fā)存活率僅為10％至30％。
諾華公司表示，新療法是一次性治療，定價(jià)為47．5萬美元，但如果第一個月見不到效果將不用患者付費(fèi)。相比之下，白血病常用療法骨髓移植在美國第一年的收費(fèi)介于54萬至80萬美元之間。諾華公司還計(jì)劃今年在美國和歐洲申請利用該方法治療成人B細(xì)胞淋巴瘤，明年在美國和歐洲外的地區(qū)申請?jiān)摨煼ㄉ鲜小?/div>
CAR－T療法先驅(qū)之一、美國賓夕法尼亞大學(xué)教授卡爾·瓊說，批準(zhǔn)新療法上市是個人化癌癥療法向前邁出的“巨大一步”。下一步他們將與諾華繼續(xù)合作，推動用這一療法治療其他類型的癌癥。
目前除諾華外，美國風(fēng)箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發(fā)CAR－T產(chǎn)品。但今年早些時(shí)候，因臨床試驗(yàn)中數(shù)名患者腦水腫死亡事件，朱諾治療公司正式終止了針對成年人復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的基因療法臨床試驗(yàn)。
美國血液學(xué)學(xué)會主席肯尼思·安德森在一份聲明中說，這一批準(zhǔn)“標(biāo)志著血癌治療范式的重要轉(zhuǎn)變”，但目前它只被批準(zhǔn)用于治療少數(shù)年輕患者，重要性不宜夸大。總體而言，CAR－T療法尚需更多研究，確保它能有效治療更廣泛的人群，并減少副作用。
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