如何用簡單統(tǒng)計方法將臨床等級資料玩出花來！來看最新《新英格蘭醫(yī)學(xué)》文章
臨床上評價療效時，很多時候測定的療效數(shù)據(jù)類型是等級資料。比如，中醫(yī)領(lǐng)域最喜歡用的就是“臨床治愈、顯效、有效、無效”。
慢病與康復(fù)領(lǐng)域有一個有名的評分：“modified Rankin scale”。其評價方式是這樣的：這些都是等級數(shù)據(jù)，我們構(gòu)建數(shù)據(jù)庫時候，往往用1、2、3、4、5、6、7等分值來評價。
我今天就來介紹介紹，第一醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的一篇文章，它是如何對待等級數(shù)據(jù)的。相當(dāng)受用！荷蘭學(xué)者Schonewille 等人于2021年5月20日在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表一篇關(guān)于腦卒中的大規(guī)模臨床試驗，開展了一項、國際多中心、開放、臨床試驗，旨在評價血管內(nèi)治療（Endovascular therapy）對基底動脈閉塞性卒中患者的效果。這是臨床上首次針對血管內(nèi)治療的大型臨床試驗，研究團隊以1:1的比例將基底動脈閉塞性卒中估計發(fā)生時間后6小時內(nèi)的患者隨機分兩組，分別接受血管內(nèi)治療或標(biāo)準(zhǔn)藥物治療。該研究的主要結(jié)局指標(biāo)是良好功能結(jié)局（favorable functional outcome），定義為90日時的改良Rankin量表評分（范圍，0~6分，0分表示無殘疾，3分表示中度殘疾，6分表示死亡）為0~3分。主要安全性結(jié)局是治療開始后3日內(nèi)的有癥狀顱內(nèi)出血和90日時的死亡率。主要結(jié)局指標(biāo)的測量工具就是等級法評價功能，分值是0-6分，如何分析呢？結(jié)果發(fā)現(xiàn)：300例患者中，血管內(nèi)治療組78.6%的患者和藥物治療組79.5%的患者使用了靜脈內(nèi)溶栓治療。血管內(nèi)治療的中位開始時間為卒中發(fā)生后4.4小時。血管內(nèi)治療組154例患者中的68例（44.2%）和藥物治療組146例患者中的55例（37.7%）達到了良好功能結(jié)局（RR值，1.18；95%置信區(qū)間[CI]，0.92~1.50）。血管內(nèi)治療后4.5%的患者和藥物治療后0.7%的患者發(fā)生了有癥狀顱內(nèi)出血（RR值，6.9；95% CI，0.9~53.0）；兩組中90日時的死亡率分別為38.3%和43.2%（RR值，0.87；95% CI，0.68~1.12）。因此，作者們認(rèn)為在基底動脈閉塞性卒中患者中，血管內(nèi)治療和藥物治療在良好功能結(jié)局方面無統(tǒng)計學(xué)差異，需要開展更大規(guī)模試驗來確定血管內(nèi)治療對基底動脈閉塞的療效和安全性。很重要！它的結(jié)局指標(biāo)是什么？
一項臨床試驗的數(shù)據(jù)如何去分析呢？關(guān)鍵是看結(jié)局指標(biāo)！當(dāng)然，我們重點關(guān)注的是等級數(shù)據(jù)指標(biāo)如何分析。該研究的主要結(jié)局指標(biāo)是良好功能結(jié)局（favorable functional outcome），定義為90日時的改良Rankin量表評分（范圍，0~6分，0分表示無殘疾，3分表示中度殘疾，6分表示死亡）為0~3分。
這一結(jié)局指標(biāo)很多人看不明白。結(jié)局指標(biāo)采用的測量工具是：“modified Rankin scale”，其取值范圍是0-6分。一般按照常規(guī)的中文論文，一般我們這么寫：觀察結(jié)局指標(biāo)是 modified Rankin scale 評分。實際上，這樣的主要結(jié)局指標(biāo)是定義不清晰的。modified Rankin scale 本身是等級數(shù)據(jù)，但它仍然存在著多種形式，第一，原始評分作為結(jié)局指標(biāo)，第二，將評分轉(zhuǎn)為二分類作為結(jié)局指標(biāo)，第三，根據(jù)評分轉(zhuǎn)為生存時間數(shù)據(jù)。。。。、不同形式的結(jié)局指標(biāo)、甚至同一個結(jié)局指標(biāo)都有不同的方法。針對 modified Rankin scale，這個研究設(shè)置了哪些結(jié)局指標(biāo)，開展什么分析了呢？第一，在主要結(jié)局指標(biāo)上，研究者將得分二值化處理，分為良好功能結(jié)局（0-3分）和不良功能結(jié)局（3-6分），所以主要結(jié)局指標(biāo)是二分類數(shù)據(jù)。
第二，modified Rankin scale在次要結(jié)局指標(biāo)方面仍然扮演者重要角色。次要結(jié)局指標(biāo)設(shè)置描述如下：你會驚訝地發(fā)現(xiàn)，modified Rankin scale評分不僅用在主要結(jié)局指標(biāo)是，居然在次要結(jié)局指標(biāo)又用上了，不僅如此，一用還用了兩次。第一個次要結(jié)局指標(biāo)，根據(jù)modified Rankin scale評分，將人群分為兩組，0-2分一組，3-6分一組，由此評分轉(zhuǎn)換變成二分類數(shù)據(jù)。第二個次要結(jié)局指標(biāo)，24小時NIHSS得分，定量數(shù)據(jù)（偏態(tài)）第三個次要結(jié)局指標(biāo)，還是modified Rankin scale評分，這回是原始得分了，等級數(shù)據(jù)第四個次要結(jié)局指標(biāo)是EQ-5D生命質(zhì)量評分，定量（正態(tài)）
這是什么騷操作？一個觀察指標(biāo)可以用多次嗎？是的！實際上，一個醫(yī)學(xué)觀察指標(biāo)可以用在臨床試驗中反復(fù)使用，甚至可分別作為主要結(jié)局指標(biāo)和次要結(jié)局指標(biāo)，只不過以不同的形式出現(xiàn)。
而對于等級數(shù)據(jù)而言，可以直接作為結(jié)局指標(biāo)，也可以轉(zhuǎn)為二分類結(jié)局指標(biāo)。本文主要結(jié)局指標(biāo)和次要結(jié)局指標(biāo)分別用什么方法分析呢？本文其實可以認(rèn)為是兩個率的比較。兩個率的比較，單因素的分析方法包括z檢驗、卡方檢驗、多因素的分析方法，可以采用改良Poisson回歸。該文章采用多因素分析方法，采用的方法是Poisson回歸，結(jié)果給的是RR值及95%CI置信區(qū)間2.1 第1個次要結(jié)局指標(biāo)，是根據(jù)modified Rankin scale評分以2為界進行二值化處理，得到二分類結(jié)局，因此采用也是改良Poisson回歸來進行分析。
2.2 另外一個次要結(jié)局是modified Rankin scale原始評分，是等級數(shù)據(jù)，作者采用的是等級logistic回歸，得到的是OR值及95%CI。
等級logistic是有條件的，也等風(fēng)險假定，因此作者采用一定的方法進行診斷。P=0.7，條件成立。等級數(shù)據(jù)為啥不做秩和檢驗？ 其實秩和也可以，只不過多因素回歸分析，還是需要logistic回歸。
2.3 24小時NIHSS得分，定量數(shù)據(jù)（偏態(tài)），因此描述上，用中位數(shù)描述，效應(yīng)值差值仍然采用均差。這里為什么不是中位數(shù)差值和置信區(qū)間呢？因為，效應(yīng)值是采用的線性回歸分析得到的！這一操作出乎意料，不走尋常路呀！
2.4 EQ-5D生命質(zhì)量評分，定量（正態(tài)），同樣采用回歸，得到均差及95%CI本文針對一個等級數(shù)據(jù)，采用多種手段進行評價與分析，一個指標(biāo)多種評價，真是大大省去了各種項目成本，結(jié)果全面又細(xì)致。從這篇文章可以看出，其實等級數(shù)據(jù)分析手段不少，不一定就是秩和檢驗。數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)換后，本文用的是Poisson回歸和logistic回歸很多技術(shù)方法并非都走尋常路。比如 偏態(tài)分布24小時NIHSS得分,統(tǒng)計描述用的中位數(shù)，效應(yīng)值計算卻不是秩和檢驗，而是需要正態(tài)性前提的線性回歸分析。和本人之前所介紹的現(xiàn)象截然相反：
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