作者:解螺旋.悅姐
轉(zhuǎn)載請注明來源:解螺旋,醫(yī)生科研助手
在上期“一周悅讀”中,我們向大家推薦了包括人造器官、基因編輯、分子診斷在內(nèi)的五大有望在今年被資本密切關(guān)注的醫(yī)療技術(shù)熱點(diǎn)。一周還未過,新技術(shù)的第一個炸彈就已經(jīng)被點(diǎn)燃。
2016年1月4日,美國證券交易委員會(Securities and Exchange Commission)對外公布了一條重磅消息,受比爾蓋茨、谷歌等知名風(fēng)投資助的基因編輯制藥公司Editas Medicine遞交了在納斯達(dá)克掛牌上市申請(S-1文件)。這意味著,僅僅創(chuàng)立兩年有余的Editas將成為CRISPR基因編輯領(lǐng)域首家IPO公司,首期募集資金為一億美元。
而該公司正是CRISPR 技術(shù)功績赫赫的張峰與其他 4 位 CRISPR 技術(shù)開創(chuàng)者共同建立的。根據(jù)波士頓咨詢公司提供的數(shù)據(jù),自2013年創(chuàng)辦以來,這家基因組編輯初創(chuàng)公司已經(jīng)募集到超過10億美元的風(fēng)險投資。Editas的投資人希望通過全新、更精確的DNA編輯能力,能夠量產(chǎn)用于臨床治療血液疾病、癌癥、自身免疫系統(tǒng)疾病和遺傳性眼科疾病。
事實(shí)上,在生物科技領(lǐng)域,首期募集一億美元并不是一件多稀奇的事情,我們更關(guān)心的是,會有多少投資者會對這個新技術(shù)買賬?
在目前,基因編輯仍是一個研發(fā)投入高、收入回報并不可期的項(xiàng)目。
以歐洲首個獲批進(jìn)行基因治療的藥物Glybera為例,它的主要功能是可以對一種罕見病脂蛋白酯酶缺乏遺傳?。↙PLD)的患者進(jìn)行治療,但是費(fèi)用昂貴,根據(jù)預(yù)算,如果要通過該種藥物治愈患者,總支出將可能達(dá)到125萬歐元,創(chuàng)造了昂貴現(xiàn)代醫(yī)藥的新紀(jì)錄。
但可惜的是,整個歐洲只有不到200人需要這種藥物,事實(shí)上這也是為何該藥的定價如此昂貴的原因:高昂的研發(fā)費(fèi)用無法通過大批量的藥物銷售來平攤成本。
銷售量少是一個方面,更麻煩的是基因治療藥物從獲批到真正上市,可謂難度重重。
2012年10月,Glybera在歐盟獲得了批準(zhǔn),但上市日期卻拖延了兩年,用于跟蹤收集患者治療后長達(dá)6年的隨訪數(shù)據(jù)。2014年底,制造商凱西公司向德國聯(lián)邦聯(lián)合委員會(G-BA)提交了定價材料,預(yù)期2015年4月底發(fā)布該藥物的估價,并預(yù)期在2015年上半年正式用于商業(yè)治療,但可惜,至今該藥物在商業(yè)治療的進(jìn)一步推進(jìn)上仍無最新信息。
在目前,基因編輯相關(guān)的產(chǎn)品不僅研發(fā)投入高、時間長,而且備受倫理、商業(yè)規(guī)則的多重考量,相比普通生物醫(yī)藥產(chǎn)品的上市,難度更高。也正因此,對于注重現(xiàn)金流、收益率的華爾街投資者來說,基因編輯可能并不一定是他們喜好的投資標(biāo)的。
就我國來說,深圳賽百諾基因技術(shù)有限公司研發(fā)的“今又生”是2003年被深圳市批準(zhǔn)上市的藥物,也是世界上第一種投入市場的基因藥物。但其創(chuàng)始人彭朝暉因產(chǎn)品研發(fā)和生產(chǎn)缺乏后期資金支持而一度陷入困境,2006年10月引入投資方后,卻與投資人展開了長達(dá)8年的專利訴訟,賽百諾也因此停步不前。
事實(shí)上,生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是個高投入、高風(fēng)險的領(lǐng)域,新藥的開發(fā)成功率約為萬分之一,通常一個藥從開發(fā)到順利產(chǎn)業(yè)化至少要花12年,單個藥物的研發(fā)投入少則上億,很少有風(fēng)險投資能支持這樣長期、巨額的投入。
當(dāng)然了,對于上市公司來說,“基因編輯”在現(xiàn)階段仍是一個不錯的“包裝題材”,據(jù)了解,目前國內(nèi)有近30家公司正在開發(fā)基因治療藥物,而有意或已經(jīng)對生物治療投入巨資的上市公司更是有增有無減,這其中包括千山藥機(jī)、長春高新、榮之聯(lián)等。
(本期增刊,請繼續(xù)關(guān)注周六“一周悅讀”專欄!)
聯(lián)系客服