讀者們是否厭惡生病吃藥，同時(shí)擔(dān)心疑難雜癥無(wú)法藥到病除？是否幻想有一天身體可以自我修復(fù)，健康如初呢？回想小時(shí)候，我們常常會(huì)因?yàn)檎{(diào)皮貪玩，導(dǎo)致手腳擦傷，又或者因?yàn)樘鞖廪D(zhuǎn)變，而感冒發(fā)燒，但在很短時(shí)間里，我們的傷口就會(huì)快速愈合，身上的病痛也會(huì)迅速的消退。
但隨著年齡的增長(zhǎng)，我們身體的自愈速度變得越來(lái)越慢，四肢也開(kāi)始變得不再靈活，人們衰老的信號(hào)也越發(fā)的明顯。
間充干細(xì)胞（MSCs）的出現(xiàn)，讓人們找到了“重返青春”的曙光。其實(shí)人類的身體一直能夠修復(fù)自愈，但隨著年齡漸長(zhǎng)長(zhǎng)，身體內(nèi)的細(xì)胞卻忘記了這個(gè)技能。如果我們能夠向身體釋放信號(hào)，那么“自我修復(fù)”這項(xiàng)技能就會(huì)重新被激活，而間充干細(xì)胞（MSCs）正是修復(fù)信號(hào)的關(guān)鍵。
澳洲Cynata 醫(yī)藥治療有限公司（ASX:CYP）成立于2003年，致力研發(fā)與MSCs相關(guān)的藥物與疾病，公司生產(chǎn)的藥物主要對(duì)抗移植物抗宿主?。℅vHD）、關(guān)節(jié)炎（Osteoarthristis）、嚴(yán)重肢體缺血（Critical Limb Ischemia），這三大疾病，并且預(yù)計(jì)于2019年后半年進(jìn)入臨床測(cè)試第二階段。
MSCs為什么如此神奇？
MSCs又可以稱為藥用信號(hào)細(xì)胞，簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)MSCs可以指示身體受損的部分，分泌各種蛋白質(zhì)來(lái)調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)、減少炎癥、促進(jìn)傷口愈合和抑制細(xì)胞死亡，因此也可以把他們稱之為細(xì)胞藥物。
用熒光分子標(biāo)記的間充質(zhì)干細(xì)胞
隨著對(duì)MSCs研究不斷深入，“細(xì)胞藥物”的有效覆蓋范圍，包括以下幾個(gè)方面：
與血液相關(guān)的治療，在治療移植物抗宿主?。℅vHD）效果顯著；
人體組織損傷的修復(fù)：骨、軟骨、關(guān)節(jié)損傷、心臟損傷等；
自身免疫性疾病：系統(tǒng)性紅斑狼瘡、硬皮病、炎性腸炎等。
作為基因治療的載體。
Cynata獨(dú)有技術(shù)解決傳統(tǒng)MSCs藥物的生產(chǎn)弊端
MSCs存在于骨髓、脂肪、滑膜、骨骼、肌肉、肺、肝、胰腺等組織之中，因此醫(yī)生需要從健康的個(gè)體中抽取一定的組織，用來(lái)制作細(xì)胞藥物。傳統(tǒng)的制藥方式必須從大量的健康個(gè)體身上獲取細(xì)胞，以滿足對(duì)藥物數(shù)量的需求。
然而這種制藥方式存在一定的弊端，首先個(gè)體與個(gè)體之間存在較大的差異，因此無(wú)法保證從不同個(gè)體中獲取的細(xì)胞質(zhì)量完全相同，這就意味著藥效參差不齊；另一方面，在不影響人們身體健康的情況下，可以抽取的細(xì)胞數(shù)量是有限的，并且制藥成本相當(dāng)?shù)陌嘿F，所以僅靠少量的人滿足廣大病人的需求，顯然是不現(xiàn)實(shí)的；此外，一些疾病存在一定的潛伏期，并且潛伏期間無(wú)法被檢測(cè)，因此使用細(xì)胞療法很可能會(huì)有感染其他疾病的風(fēng)險(xiǎn)。
Cypnata獨(dú)特的Cymerus科技平臺(tái)，僅需要從一位健康的捐贈(zèng)者身上獲取成熟的細(xì)胞，并且分離出誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（簡(jiǎn)稱iPSCs），iPSCs通過(guò)平臺(tái)進(jìn)行培育和增值，并轉(zhuǎn)化為間充質(zhì)成血管細(xì)胞（Mesenchymoangioblasts）,同時(shí)通過(guò)克隆技術(shù)量產(chǎn)細(xì)胞，最后分化出大量的MSCs細(xì)胞藥物，突破產(chǎn)能瓶頸；由于捐贈(zèng)者僅為一人或數(shù)量較小，因此細(xì)胞不會(huì)存在較大的差異，藥物的效用也能維持在穩(wěn)定的標(biāo)準(zhǔn)；較少的“母體”能夠有效控制疾病潛伏的風(fēng)險(xiǎn)，讓患者安心接受治療；捐贈(zèng)次數(shù)的減少也意味能夠極大的降低生產(chǎn)成本。
實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，通過(guò)Cymerus科技平臺(tái)生產(chǎn)的細(xì)胞藥物出了對(duì)抗的藥物主要對(duì)抗移植物抗宿主?。℅vHD）、關(guān)節(jié)炎（Osteoarthristis）、嚴(yán)重肢體缺血（Critical Limb Ischemia）外，還適用于哮喘、心臟病、糖尿病導(dǎo)致的腎臟受損、腦癌等器官受損的疾病。
Cynata市場(chǎng)潛力巨大
公司對(duì)抗移植物抗宿主病（GvHD）的細(xì)胞藥物的研究于2018年末完成了第一階段的臨床測(cè)試，并且取得了顯著的成果。
移植物抗宿主病(GvHD)發(fā)生在接受器官移植后的病人體內(nèi)，一般和骨髓移植有關(guān)，GvHD是移植物中的免疫細(xì)胞（白血球）將宿主（被移植的病人）視為異物，從而攻擊宿主細(xì)胞的行為。
公司針對(duì)該疾病一期臨床測(cè)試結(jié)果顯示，參與測(cè)試的15位病人中有53%的人病情完全抑制，有87%的人病情出現(xiàn)好轉(zhuǎn)，除去其中一位中途退出測(cè)試的病人，藥物成功抑制疾病的概率高于87%。
據(jù)此前消息報(bào)道，日本最大制藥集團(tuán)之一的富士膠片（FUJIFilm ）控股株式會(huì)社將參與到針GvHD藥物的后續(xù)研發(fā)當(dāng)中。富士集團(tuán)目前是Cynata最大的股東之一，擁有對(duì)GvHD藥物后續(xù)研發(fā)、生產(chǎn)平臺(tái)使用和藥物出售的權(quán)利，一旦集團(tuán)行使權(quán)利，便會(huì)立刻支付Cynata公司300萬(wàn)美元的許可證費(fèi)用，同時(shí)負(fù)責(zé)完成第二階段的臨床測(cè)試。測(cè)試成功后，藥物能夠馬上在日本市場(chǎng)上市，集團(tuán)還會(huì)一次性向Cynata支付高達(dá)約6000萬(wàn)澳元的后續(xù)費(fèi)用，以及每年支付特許權(quán)使用費(fèi)。
富士集團(tuán)預(yù)計(jì)，GvHD藥物全球銷(xiāo)售量每年能達(dá)到3億美元。Cynata原本預(yù)計(jì)富士集團(tuán)于3月20日行權(quán)，然而富士集團(tuán)沒(méi)有作出決定，Cynata方面沒(méi)有披露具體原因，公司也把期權(quán)有效期延長(zhǎng)至2019年9月19日。
富士集團(tuán)醫(yī)療健康官網(wǎng)截圖
除了GvHD藥物取得了階段性的成功外，公司還獲得了澳大利亞國(guó)家健康與醫(yī)學(xué)研究委員會(huì)（NHMRC）的研究撥款，撥款主要于使用MSCs細(xì)胞藥物治療骨關(guān)節(jié)炎（Osteoarthristis）的研究。骨關(guān)節(jié)炎由肥胖、勞損、增齡、創(chuàng)傷等引起，多發(fā)于中老年人群，主要癥狀為關(guān)節(jié)疼痛。每年由于關(guān)節(jié)疼痛而引起的曠工、請(qǐng)假甚至離開(kāi)工作崗位有數(shù)以百萬(wàn)計(jì)，因此解決關(guān)節(jié)問(wèn)題能有效減少勞動(dòng)力流失造成的損失。與GvHD相比，骨關(guān)節(jié)炎更為普遍，公司預(yù)計(jì)針對(duì)該疾病的藥物全球銷(xiāo)售量，每年能達(dá)到116億美元。
另一項(xiàng)重要的研究針對(duì)嚴(yán)重肢體缺血（Critical Limb Ischemia），患病者下肢動(dòng)脈嚴(yán)重阻塞，導(dǎo)致血流和潰瘍明顯減少，致使下肢截肢。Cynata在小白鼠身上進(jìn)行實(shí)驗(yàn)，實(shí)驗(yàn)證實(shí)MSCs細(xì)胞藥物有效改善小白鼠缺血情況，并最終痊愈。該疾病的藥物全球銷(xiāo)售量，預(yù)計(jì)每年能達(dá)到14億美元。
上述兩項(xiàng)研究預(yù)計(jì)于2019年下半年進(jìn)入第二階段臨床實(shí)驗(yàn)，同時(shí)希望采取與GvHD項(xiàng)目相同的盈利手段，與大型制藥機(jī)構(gòu)合作，收取許可證費(fèi)用以及特許權(quán)使用費(fèi)，藥物的制造由機(jī)構(gòu)全權(quán)負(fù)責(zé)。
Cynata公司股票現(xiàn)狀
從公司過(guò)往5年的財(cái)務(wù)情況來(lái)看，由于公司生產(chǎn)的藥物并沒(méi)有正式上市，同時(shí)由于Cymerus平臺(tái)一直針對(duì)不同疾病進(jìn)行研發(fā)，因此公司過(guò)去5年每年平均虧損達(dá)到400萬(wàn)澳元，然而根據(jù)公司與富士集團(tuán)的合作協(xié)議，一旦富士集團(tuán)行權(quán)，針對(duì)GvHD的藥物將馬上進(jìn)入臨床測(cè)試第二階段，并且預(yù)計(jì)將在2020年進(jìn)入市場(chǎng)銷(xiāo)售，同時(shí)由于Cymerus平臺(tái)的量產(chǎn)能力，公司對(duì)于完成后續(xù)測(cè)試與銷(xiāo)售目標(biāo)相當(dāng)有把握，約6000萬(wàn)澳元的后續(xù)費(fèi)用將一次性抵消近公司過(guò)去10年在研發(fā)上的投入，預(yù)計(jì)公司在2021年開(kāi)始能實(shí)現(xiàn)盈利。另一方面，公司MSCs細(xì)胞藥物的生產(chǎn)技術(shù)屬于第二代科技，領(lǐng)先于市場(chǎng)上其他生產(chǎn)同類藥物的公司，公司有十分強(qiáng)的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。
回顧公司過(guò)去3年的股價(jià)，不難看出公司股票價(jià)格總體呈現(xiàn)持續(xù)上升的趨勢(shì)，而在2019年3月期間，股票價(jià)格達(dá)到了近3年來(lái)的頂點(diǎn)，主要是行權(quán)日期臨近，外界曾普遍預(yù)測(cè)利好，然而富士集團(tuán)最終沒(méi)有行權(quán)，公司股價(jià)隨即回落至1.22澳元／每股，并且在接下來(lái)的幾個(gè)月持續(xù)在1.23澳元／每股附近徘徊。
筆者感言
公司股價(jià)很大程度上受富士集團(tuán)的決定和3項(xiàng)疾病的二期試驗(yàn)進(jìn)展情況影響，從股價(jià)走勢(shì)可以看出，一但集團(tuán)行權(quán)，股票價(jià)格將會(huì)回復(fù)到3月份的水平（即1.50澳元／每股），并且如果后續(xù)研發(fā)成功，公司產(chǎn)品正式投入市場(chǎng)，公司將會(huì)有能力扭虧為盈；但富士集團(tuán)并沒(méi)有承諾是否行權(quán)，雙方仍在協(xié)商當(dāng)中，因此股票價(jià)格存在較大的不確定性。
利好消息是，由于NHMRC的研究撥款，以及根據(jù)公司公布的最新季度報(bào)告顯示，公司賬上仍有將近700萬(wàn)澳元的流動(dòng)資金，公司有能力繼續(xù)進(jìn)行短期的研發(fā)活動(dòng)，公司主要的三種產(chǎn)品馬上進(jìn)入臨床實(shí)驗(yàn)的第二階段，無(wú)論富士集團(tuán)是否行權(quán)，關(guān)于GvHD藥物的測(cè)試都會(huì)在2019年下半年進(jìn)行；即使與富士集團(tuán)的合作最終沒(méi)有成功，公司仍然有能力與其他大型制藥廠進(jìn)行洽談。短期投資來(lái)看，公司股票在行權(quán)日期（9月19日）之前可能迎來(lái)小幅度的爆發(fā)，但存在較大的風(fēng)險(xiǎn)；長(zhǎng)期來(lái)看，公司股票具有較好的上升潛力，筆者認(rèn)為長(zhǎng)線投資者可以等9月富士集團(tuán)作出最終決定后再作投資決定。
聯(lián)系客服
