最近阿德萊德大學研究人員在致命遺傳疾病囊性纖維化的研究上首次取得了突破性進展，該突破有望為該病患者帶來福音。
這項研究是阿德萊德大學羅賓遜研究所(University of Adelaide's Robison Research Institute)的Nigel Farrow醫(yī)師與婦女兒童醫(yī)院的研究人員一起開展的。
研究人員認為，他們可能已經(jīng)找到了一種用健康細胞來替代導致囊性纖維化的疾病細胞的方法。
“我們應用干細胞移植來進行研究，主要是先從囊性纖維化患者的肺部采集成體干細胞，再用基因療法治療它們，然后將這些細胞重新引入患者體內(nèi)，”Farrow醫(yī)師說。
然后，新的干細胞在分裂時能夠把健康基因傳遞下去，從而阻止疾病的發(fā)作。
該方法與通常用于骨髓移植治療免疫缺陷病癥的方法相類似，并且已經(jīng)在臨床試驗中成功了。
囊性纖維化會影響人體的肺部和消化系統(tǒng)，患者的粘液積聚會引起呼吸困難和慢性感染。
“目前全世界有約有7萬囊性纖維化患者。由于該病目前尚無有效的治療方法，因此引發(fā)的肺部疾病會導致健康問題甚至短壽，”Farrow醫(yī)師說。
30歲的NathanRae也是該病患者。當他出生時，醫(yī)生告訴他的父母他可能活不到成年了。不過在現(xiàn)代醫(yī)學的幫助下他還活的好好的。
Rae先生說：“我每天都要接受大量的物療來清理呼吸道，同時我還要吃含有大量維生素，高鹽，高脂肪，高熱量的食物，并服用消食片來幫助消化。”
這位熱愛運動的足球運動員每天需要吃多達60粒藥來緩解他的癥狀。
“我知道訓練很重要，但沒辦法，我經(jīng)常因為肺部感染住院，與此同時我的訓練也被耽誤了，”他說。
在澳大利亞，每2500個嬰兒中就有一個被囊性纖維化困擾。即使是正常人群中，每25個人中也會有一個人攜帶這個可以遺傳的缺陷基因。
“如果我們能夠盡快完善這項技術，那這個激動人心的研究就可以顯著改善那些囊性纖維化患者的生活，并延長他們的壽命了，”Farrow醫(yī)師說。
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