近日，免疫細胞治療領域又傳來喜訊，又一款CAR-T療法獲批上市了！
2月5日，美國FDA批準百時美施貴寶的CAR-T療法Breyanzi上市，用于治療先前已接受過2種或2種以上系統(tǒng)療法的復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者。
試驗的數(shù)據(jù)顯示，單劑量Breyanzi治療的總緩解率（ORR）為73%、完全緩解率（CR）為54%。實現(xiàn)CR的患者表現(xiàn)出持久緩解。
截止目前，全球已有4款CAR-T細胞療法獲批上市，分別是諾華Kymriah、吉利德Yescarta和Tecartus以及百時美施貴寶的Breyanzi，
這4款CAR-T細胞治療產(chǎn)品都是利用患者自身的T細胞在體外進行修飾擴增培養(yǎng)后再回輸進人體之后進行治療。
全球第一位接受CAR-T免疫療法的小女孩艾米麗，也是利用自體免疫細胞進行治療成功擺脫癌癥的折磨， 2020年5月，艾米莉業(yè)發(fā)布了最新照片稱自己在自體免疫細胞治療的情況下已經(jīng)存活8年了。
視頻：CCTV記錄| 全球首位接受CAR-T細胞治療的白血病兒童
在臨床研究上，關(guān)于自體CAR-T細胞治療疾病的臨床研究也比較多：
參考閱讀
2、“接受CAR-T治療后，我的好轉(zhuǎn)是十分顯著的”
3、實錄| 從瀕臨絕望到恢復健康，CAR-T免疫療法讓癌癥患者重獲新生
4、80%完全緩解率！這款兩次亮相進博會的CAR-T細胞治療藥物為患者帶來希望
思考：能不能用別人的免疫細胞給自己治病？
還是以CAR-T細胞療法為例，目前用于制備CAR-T免疫細胞的細胞來源除了自體以外，還有一些臨床研究采用的是異體免疫細胞。那么，使用別人的免疫細胞，能否帶來一樣的效果？會不會有風險呢？這些大概是很多人心中都有的疑慮。
有一點大家需要知道的是，目前科研人員正致力于開發(fā)“通用型”的同種異體產(chǎn)品——從健康捐贈者的血液中提取T細胞并進行設計，使它們可以被注入任何病人體內(nèi)。
異體CAR-T細胞療法的全過程（圖片來源：‘Off-the-shelf’ allogeneic CAR T cells:development and challenges）
這種通用型異體免疫細胞產(chǎn)品具有的優(yōu)點是：能夠大批生產(chǎn)，提前制備好對應的CAR-T細胞，等到有疾病治療需要的時候再注射到患者體內(nèi)，減少細胞制備的時間，及時救治病人。同時也可以很好的解決細胞活性的問題，例如一些免疫力低下的患病人群可以使用上更加健康強勁的免疫細胞，幫助人體殺死癌細胞。
然而，截止目前，獲批上市的4款CAR-T療法均屬于自體細胞治療產(chǎn)品，通用型CAR-T療法目前尚未有上市的產(chǎn)品。
并且，異體CAR-T免疫細胞療法的研究道路是曲折不平坦的，這一領域的佼佼者Cellectis的臨床試驗屢次被FDA叫停中斷：
Cellectis是一家臨床階段的法國生物制藥公司，專注開發(fā)基于基因編輯的同種異體CAR-T細胞（UCART）免疫療法，被認為是“現(xiàn)貨型”CAR-T療法的大佬。
2020年，該公司的同種異體CAR-T細胞療法UCARTCS1A被FDA叫停，其原因是一例復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者在接受該療法治療后死亡[1]。這一消息當時也受到了海內(nèi)外廣泛的關(guān)注。
圖 | Cellectis 產(chǎn)品 UCART（來源：Cellectis 官網(wǎng)）
其實這并非是第一起被FDA叫停的異體免疫細胞的臨床研究，早在2017年， Cellectis的異體免疫細胞治療產(chǎn)品也被FDA暫停打擊，原因是一位急性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤患者在接受UCART123療法注射后8天去世，死亡原因是細胞因子釋放綜合征以及毛細血管滲漏綜合征[2]。
從風險的角度上看，根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布的《免疫細胞治療產(chǎn)品藥學研究與評價技術(shù)指導原則（征求意見稿）》[3]，基于自體來源細胞的免疫細胞產(chǎn)品屬于低風險產(chǎn)品，而使用異體來源細胞的免疫細胞產(chǎn)品屬于高風險產(chǎn)品。
采用患者自己的免疫細胞治療腫瘤同樣存在缺陷，因為腫瘤患者都是免疫低下人群，用患者的免疫細胞治療腫瘤，療效不穩(wěn)定，有些患者甚至沒有足夠的免疫細胞來制備免疫細胞療法。而采用異體健康人的免疫細胞，又存在安全性等新的問題。
越來越多的專家認為，最佳的辦法就是人們可以在健康的時候，把自己健康的免疫細胞儲存起來，一旦生病，可用這些儲存的健康免疫細胞治療疾病[4]。
近年來，免疫細胞存儲的市場規(guī)模不斷擴大，2016年我國免疫細胞存儲市場規(guī)模為2.95億元，較2015年的2.52億元的2.52億元增長17.06%，2017年的市場規(guī)模達到了4.25億元，增速達到44.07%[5]。從市場發(fā)展的數(shù)據(jù)來看，已經(jīng)有越來越多的人認識到了免疫細胞存儲的意義。
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