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【醫(yī)伴旅】急性移植物抗宿主病新進展!早期使用魯索替尼可降低其風險和嚴重程度

來源:Pexels
一項發(fā)表在《科學報告》上的新研究顯示,早期使用魯索替尼(ruxolitinib)治療可以降低急性白血病患者接受替代供體造血干細胞移植(HSCT)時發(fā)生急性移植物抗宿主?。╝GVHD)的風險和嚴重程度。

魯索替尼也叫做蘆可替尼,魯可替尼,魯索利替尼,Jakavi,Jakafi,Ruxolitinib,是一種口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制劑,適用于中?;蚋呶9撬枥w維化,包括原發(fā)性骨髓纖維化,真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化和原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化。
 


移植物抗宿主?。℅VHD)是異基因造血干細胞移植中最常見的一種并發(fā)癥,它是指供者的免疫活性細胞與免疫功能低下的受者抗原起反應的一種疾病,有急性與慢性之分。
 
該試驗包含57例aGVHD患者,結果顯示,他們可以耐受該療法,這為預防和治療該移植并發(fā)癥提供了希望,該并發(fā)癥影響了高達一半的患者。
 
研究人員解釋說:“替代供體仍然是一個重要來源。替代供體-HSCT已取得良好效果;4年總生存率(OS)和無病生存率(DFS)可以超過80%。然而,移植相關并發(fā)癥仍然是影響移植成功的關鍵因素。特別是,aGVHD仍是allo-HSCT(異基因造血干細胞移植)常見的嚴重并發(fā)癥,嚴重影響患者的生存和預后?!?/span>
納入試驗的患者被分為兩組,一組接受魯索替尼治療(n=41),另一組接受aGVHD預防(使用環(huán)磷酰胺、抗胸腺細胞球蛋白Fresenius、環(huán)孢霉素A、霉酚酸酯)(對照組;n=16)。
 
魯索替尼的患者發(fā)生GVHD的可能性約為對照組的一半(22%對50%)。魯索替尼組發(fā)生3-4級疾病的可能性顯著降低(7.3%對28.6%)。
 
兩組之間在以下方面沒有顯著差異:慢性GVHD;出血性膀胱炎;肺、腸、eb病毒或巨細胞病毒感染;復發(fā);死亡;或無復發(fā)死亡率。
 
研究人員指出:“盡管魯索替尼對GVHD的預防和治療具有顯著效果,但仍有一些問題需要解決。首先,使用魯索替尼預防GVHD的最佳時機:是植入中性粒細胞時,還是同時植入中性粒細胞和血小板時?第二,停止使用魯索替尼的最佳時機:我們是否可以快速停止使用其他免疫抑制劑,而不停止魯索替尼,以降低感染的發(fā)生率,避免明顯的細胞減少?”
 
55例患者實現(xiàn)了造血重建;對照組的2例患者因早期移植排斥及嚴重感染而失敗。兩組的生存率無顯著差異,對照組的2年總生存率為42.9%,魯索替尼組為53.7%。對照組的2年DFS為32.1%,魯索替尼組為46.3%。
 
作者表示,還需要進行大型多中心隨機臨床試驗來驗證他們的發(fā)現(xiàn)。

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參考文獻:

https://www.ajmc.com/view/early-initiation-of-ruxolitinib-reduces-risk-severity-of-agvhd

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